AZ再攻心臟罕病TTR類澱粉沉積症 7.6億攜手Neurimmune

2022/01/10
AZ再攻心臟罕病TTR類澱粉沉積症 7.6億攜手Neurimmune
美國時間8日,阿斯特捷利康(AZ)旗下子公司Alexion宣布,將與Neurimmune合作開發單株抗體NI006,可用於治療轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積心肌病變(ATTR-CM),目前處於臨床1b期試驗
美國時間8日,阿斯特捷利康(AZ)旗下子公司Alexion宣布,將與Neurimmune合作開發單株抗體NI006,可用於治療轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積心肌病變(ATTR-CM),目前處於臨床1b期試驗。此協議交易金額高達7.6億美元。
 
在該協議中,Alexion將支付3000萬美元預付款給Neurimmune,以獲得NI006的獨家開發、製造和商業化權利,另外尚有7.3億美元是在Neurimmune完成里程碑後支付。
 
當轉甲狀腺素蛋白(Transthyretin, TTR)錯誤摺疊時,會導致類澱粉沉積在心臟中而發生ATTR-CM,進一步導致心衰竭,估計全球有30~50萬人罹患ATTR-CM,且該疾病已成為罕病領域研究人員的共同目標。
 
Neurimmune的單株抗體NI006,可透過靶向錯誤摺疊的TTR來清除ATTR-CM患者心臟中的類澱粉蛋白。
 
Neurimmune是因為發明了抗體aducanumab,後來授權給百健(Biogen)獲美國食品藥物管理局(FDA)批准治療阿茲海默症而出名;目前,Neurimmune還正與百健開發新的阿茲海默症藥物,以及與禮來(Eli Lilly)共同開發肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)藥物。
 
目前,已有三款藥物獲批可治療ATTR,分別是Alnylam Pharmaceuticals、Ionis Pharmaceuticals和輝瑞(Pfizer)公司所研發。
 
此外,由諾貝爾獎得主Jennifer Doudna 創立的基因編輯公司Intellia Therapeutics以及諾和諾德(Novo Nordisk)去(2021)年宣布12億美元價格,收購Prothena Corporation的抗體藥物與ATTR變性療法的產品線,均有臨床試驗正在進行中。
 
而美國製藥公司BridgeBio則在去年底宣布,針對ATTR-CM的開發中藥物Acoramidis臨床三期試驗初步結果顯示失敗。
 
AZ對於ATTR相關疾病的藥物開發極有興趣,去年12月7日,才以總價高達35億美元的金額,與Ionis Pharmaceuticals攜手,開發一種反義寡核苷酸(antisense oligonucleotide, ASO)實驗性藥物eplontersen(舊稱IONIS-TTR-LRX),以治療遺傳性和非遺傳性的ATTR。
 
此外AZ於2020年12月收購了Alexion,也繼承了收購罕病藥物製造商Caelum Biosciences的選擇權,AZ於去年9月宣布行使選擇權,以1.5億美元收購Caelum的剩餘股份,獲得其輕鏈澱粉樣蛋白沉積症(AL amyloidosis)的實驗性藥物。
 
與Neurimmune的協議,讓AZ用低於Ionis的預付款,增加一種不同機制,靶向不同種類的ATTR療法。
 
AZ表示,不同類型和不同嚴重程度的ATTR患者,具有龐大的臨床未滿足需求,需要透過多種機制才能滿足這些需求。
 
參考資料:https://www.biopharmadive.com/news/astrazeneca-neurimmune-attr-heart-licensing/616825/
 
(編譯/李林璦)