2021年回顧:FDA新批准了哪些療法?出現哪些趨勢?

2022/01/03
2021年回顧:FDA新批准了哪些療法?出現哪些趨勢?
作為全世界指標性藥物法規監管單位,美國食品藥品監督管理局(FDA)在2021年共批准了60項新藥及生物製劑。雖然和2020年的61項相比相去不遠,但這一年除了主流的癌症藥物進展,像是再生醫學、神經疾病
作為全世界指標性藥物法規監管單位,美國食品藥品監督管理局(FDA)在2021年共批准了60項新藥及生物製劑。雖然和2020年的61項相比相去不遠,但這一年除了主流的癌症藥物進展,像是再生醫學、神經疾病、罕見疾病的藥物審批,都浮現值得關注的趨勢,更反映各大藥廠間激烈的競爭。
 
癌症藥物一向是FDA批准新藥的最大宗。2021年的趨勢,是針對特定遺傳特徵(基因突變)的標靶藥物治療。例如,以MET基因而言,默克集團(Merck KGaA)美加醫療保健事業體EMD Serono的口服藥物Tepmetko,獲批治療帶有MET基因變異的非小細胞肺腺癌(NSCLC),且以每日僅需給藥一次的優勢,挑戰諾華(Novartis)鎖定相同突變藥物的競爭。
 
另一個例子是嬌生(Johnson & Johnson)和武田(Takeda),雙方在EGFR 20基因突變的NSCLC搭配伴隨式診斷的藥物競爭已經開打。FDA先是在2021年5月批准了嬌生的注射型雙特異性抗體Rybrevant,搭配Guardant Health開發的伴隨式診斷,但就在9月,又批准了武田的口服藥Exkivity搭配賽默飛世爾(Thermo Fisher Scientific)的NGS伴隨式診斷,也是鎖定相同的突變種類。
 
此外,有些過去被認為不可成藥(undruggable)的標靶也出現突破,表現最為亮眼者是安進(Amgen)的Lumakras,鎖定肺癌細胞的KRAS突變獲得批准,這也激起其他像是Mirati、禮來(Eli Lilly)等競爭對手的信心。
 
不過,往年癌症療法都是FDA批准的最大看點,但今年人們更關注FDA在新冠肺炎(COVID-19)疫苗及療法的緊急使用授權(EUA)批准進度。目前為止FDA已經發出3張疫苗EUA,其中輝瑞(Pfizer)/BioNTech的Comirnaty是唯一獲取正式批准(full approval)的疫苗。

*其他趨勢:再生醫學、神經疾病、罕見疾病

 
除了癌症與疫苗,再生醫學、神經疾病、罕見疾病的批准也相當熱鬧。
 
再生醫學方面,異體細胞產品的再生療法,例如Mallinckrodt Pharmaceuticals的工程化皮膚產品Stratagraft,能夠為燒傷患者提供皮膚細胞生長的支架;由人稱「製藥金童」創業家Vivek Ramaswamy旗下公司Enzyvant Science開發的異體胸腺組織再生療法,治療新生兒罕見疾病先天性胸腺不發育綜合症(congenital athymia)。
 
神經疾病藥物方面,最大的看點莫過於百健(Biogen)的阿茲海默症新藥Aduhelm,該藥獲得FDA加速批准,成為20年來阿茲海默症的首個獲批新藥。其他神經領域藥物,包括:Supernus Pharmaceuticals的過動症(ADHD)療法Quelbree、Alkermes的思覺失調藥Lybalvi、艾伯維(AbbVie)的偏頭痛預防藥物Qulipta。
 
療法選擇有限的罕見疾病藥物看點,像是Sarepta Therapeutics推出的第三款裘馨氏肌肉失養症(DMD)的反義寡核苷酸(antisense oligonucleotide)療法——Amondys 45 (casimersen),針對特定突變開發,是個人化藥物發展的關鍵。
 
另一項是Apellis Pharmaceuticals用於治療陣發性夜間血紅素尿症(PNH)的藥物Empaveli,向阿斯特捷利康(AstraZeneca)旗下子公司Alexion的明星藥發起挑戰;此外,賽諾菲(Sanofi)旗下子公司Genzyme的龐貝氏症新藥Nexviazyme獲批,成為繼2006年賽諾菲首獲批准之後,第二項龐貝氏症藥物。
 
有些罕見疾病,則是在2021年終於盼到首項療法。例如,Albireo Pharma的Bylvay,用於與罕見肝病相關的搔癢症(pruritus),例如進行性家族性肝內膽汁滯留症(progressive family intrahepatic cholestasis)。
 
與其他肝病相關的搔癢症藥物也在今年通過,例如Cara Therapeutics的Korsuva,治療對象是正在接受血液透析(dialysis)患者的搔癢症;Mirum Pharmaceuticals的Lyvmarli,則是治療阿拉吉歐症候群(Alagille Syndrome)引起的搔癢症。
 
超罕見疾病(ultra-rare disease)也有進展,例如BridgeBio Pharma的Nulibry,治療A型鉬輔因子缺乏症(molybdenum cofactor deficiency type A),此疾病全球患者僅有150人,因此BridgeBio改以確診此疾病的自然生活史作為比較。Nulibry不僅是此超罕見疾病的首項獲批療法,也是BridgeBio的第一項獲批藥物。
 
參考資料:https://medcitynews.com/2022/01/cancer-therapies-lead-way-as-fda-tallies-60-drug-approvals-in-2021/
(編譯 / 吳培安)