【產業】細胞治療《特管辦法》上路三年 破百件 成效分析仍難產?!

2022/01/01
【產業】細胞治療《特管辦法》上路三年 破百件 成效分析仍難產?!
衛福部《特管辦法》上路三年多,迄今累積114件細胞治療案核可,全臺41家醫院、22家細胞製程業者熱烈響應,但民眾至今仍不清楚細胞治療成效究竟如何?

Industry | 產業 Vol. 91 2021-12

細胞治療《特管辦法》上路三年 破百件 成效分析仍難產?!

衛福部《特管辦法》上路三年多,迄今累積114件細胞治療案核可,全臺41家醫院、22家細胞製程業者熱烈響應,但民眾至今仍不清楚細胞治療成效究竟如何?衛福部常務次長石崇良表示,目前預計以退化性關節炎治療收案數據,與健康大數據資料庫進行真實世界研究,以提供具科學性的成效報告,但癌友最關切的癌症免疫細胞治療,仍需要更多的時間累積病例才能分析。

撰文/吳培安


衛生福利部《特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法》(簡稱《特管辦法》)開放六大類自體細胞治療,透過醫院專科醫師和擁有優良組織規範認證(GTP)資格的細胞製備中心(cell processing unit, CPU)的業者合作,得以依據《特管辦法》附表三,提出六大類細胞治療項目施行計畫申請。

自2018年9月上路三年多,至2021年12月13日為止共累積至114件,全臺已經有41家醫院、20家細胞治療CPU業者成功取得核可;雖然衛福部尚未公布最新統計數字,但統計至2020年底、核准64件細胞治療計畫時,全臺總收案已達到307人。(圖一)

然而,這些療法,要價往往動輒數十萬元、完整療程甚至可達百萬元,但主管機關至今仍未公布各類型細胞治療的成效報告。如何以具體的療效追蹤數據說服民眾、把關醫療品質,成為政府推動創新再生醫療的重大挑戰。

對此,衛福部常務次長石崇良表示,衛福部正依據「特管辦法細胞治療技術銜接細胞製劑應檢附技術性資料指引」,透過國衛院群體健康科學研究所與業者合作,從政府跨部會建立的「健康大數據永續平台」中,篩選出足以作為對照的患者電子病歷,與細胞治療業者的真實世界數據(Real-World Data, RWD)做比對。

石崇良表示,「現在還需要一段時間追蹤。倘若這樣的嘗試成功,日後就能將具備科學性的統計報告提供給民眾參考,也有機會成為日後業者申請查驗登記時的參考資料,有望縮短上市時間。」

現任衛福部醫事司司長衛福部常務次長石崇良表示,期待在2022年就能通過「再生醫療三法」,建立全面性的法規環境。(攝影 / 吳培安)

特管辦法41家醫院

20家細胞製備業者熱烈響應

截至12月13日,全臺已有41家醫院、20家細胞治療CPU業者成功取得核可。

不過,如果不是同醫院、同CPU、同適應症的申請案,都必須重新申請,視為獨立的申請項目。(註:亦有醫院與自建CPU醫院

當前六大類細胞治療項目,依核可件數由多至少為:88件自體免疫細胞治療、9件自體軟骨細胞治療、7件自體骨髓間質幹細胞治療、7件脂肪幹細胞移植、3件自體纖維母細胞移植;至於CD34+篩選周邊血幹細胞,目前還沒有項目獲得核可。(表一)

而以適應症來看,114件細胞治療申請案之中,有88件都是針對癌症;17件是針對退化性關節炎及膝關節軟骨缺損,或僅針對膝關節軟骨缺損;4件是針對皮膚缺陷(皺紋、凹洞及疤痕填補修復、皮下及軟組織缺損);3件針對脊椎損傷,2件針對慢性或滿六週未癒合的困難傷口。

目前衛福部僅開放「自體」(Autologous)用途的細胞移植或治療,必須仰賴醫院專科醫師,由患者取出特定的細胞,經由CPU業者的細胞製備程序加以擴增,再透過輸注或手術送回患者體內。透過健康捐贈者提供細胞的「異體」(allogenic)細胞療法,目前仍不在《特管辦法》開放範圍內。

癌症免疫細胞治療最受業者期待 

佔總件數超過75%

114件獲核可細胞治療計畫中,就有多達88件是癌症免疫細胞治療,顯見衛福部透過《特管辦法》開放細胞治療的重大期待之一,就是為治療選擇有限的癌症患者,提供新的治療選項,免疫細胞治療也可說是《特管辦法》中業者最躍躍欲試的開放項目。

88件之中,光是實體癌(solid tumor)治療就多達83件,其中65件是實體癌第四期、18件是經過標準治療無效的第一至第三期實體癌;至於經標準治療無效的血液惡性腫瘤僅有5件。

由於實體癌本身具有腫瘤微環境、免疫抑制、血管新生等綜合特性,治療難度很高,也成為許多先進療法眼中的「聖杯」。

而在88件癌症免疫細胞治療之中,41件為細胞激素誘導殺手細胞(Cytokine-Induced Killer Cells, CIK),25件為樹突細胞(Dendritic Cells, DC),13件為DC-CIK合併療法,9件為自然殺手細胞(Natural Killer Cells)。(圖二)

在特定細胞種類上,也逐漸浮現某些業者在細胞種類上的趨勢,例如33件中獲核可CIK細胞治療計畫中,長春藤生命科學就佔了18件、瑞寶生醫5件次之;22件獲核可DC細胞治療計畫中,長聖就佔了15件、鑫品生醫5件次之;DC-CIK細胞合併治療的12件中,就有11項是長聖國際生技;NK細胞治療計畫的9件,則都是基亞生技。


高齡化社會醫療需求現曙光:膝軟骨缺損、糖尿病足、脊髓損傷、皮膚醫美

《特管辦法》除了癌症外的另一大看點,是針對(特別是高齡化族群的)退化性疾病,以及過去所認定難以再生的組織(例如軟骨和神經)透過組織工程的方式加以填充或修補。

在退化性關節炎、膝關節軟骨缺損的適應症上共有17件細胞治療核可。依細胞來源區分,其中有9件為軟骨細胞(限於治療膝關節軟骨缺損),4件為骨髓間質幹細胞、4件為脂肪幹細胞(可用於退化性關節炎、膝關節軟骨缺損)。(圖三)

膝關節軟骨缺損中,三顧的細胞層片拿下9件軟骨細胞治療膝關節軟骨缺損核可;在幹細胞領域中,骨髓間質幹細胞項目由尖端醫2件,其次為長聖國際生技、華元生醫(各1件),脂肪幹細胞則由向榮生醫2件,其次為艾默生醫、訊聯生技(各1件)。

除了膝關節健康,皮膚的組織工程用途也被寄予重望。

促進困難傷口癒合方面,例如糖尿病引發的足潰瘍,2件獲核可案皆是訊聯生技的脂肪幹細胞治療計畫,有望解決患者長期疲於換藥、劇痛、嚴重者甚至須截肢的未滿足醫療需求。

另外一項核准項目還很少、卻有望扭轉僵局的,是將骨髓間質幹細胞用於脊髓損傷治療,目前共有3件獲得核可,分別為尖端醫2件、長聖國際生技1件。

此外,醫美用途的細胞治療,雖然並非聚焦在嚴重或不可逆疾病,但皮膚皺紋、凹洞及疤痕修復用途,有望帶來龐大商機。目前在此類型適應症中,共有4件獲核可,分別是三顧的纖維母細胞3件,以及國璽幹細胞的脂肪幹細胞1件。

是「業者生機」,還是「患者隱憂」?

就臺灣的細胞產業價值鏈來說,在臺灣再生醫療立法卡關的當下,《特管辦法》可謂為業者注入了活水。不只是CPU業者,得以在臨床試驗燒錢的同時創造獲利,也帶動了細胞品質檢驗(Quality Check, QC)服務業者的成長。

其中最積極者為長聖生技,其以中國醫藥大學為基地、和全臺13家醫院合作,大舉拿下32項細胞治療核可,在今年3月躍身成為股價漲破350元的新一代「生技股王」,讓社會大眾不僅看到細胞治療在疾病治療上的潛力,也看到細胞治療產業投資與發展的前景。

獲得《特管辦法》核可的20家細胞治療CPU業者中,目前有9家是興櫃或上市櫃公司;而像是長春藤生技、光麗生醫、沛爾生醫、精準生技、世福細胞醫學、艾默生醫、瑞寶生醫、蓮見國際生技、華元生醫、東宇生技、博惠生技,都尚未進入股權交易市場。

然而,對於醫療需求方來說,《特管辦法》的開放雖然為醫院和患者提供了新的治療選項,但是細胞治療價格即使已採取分段收費,卻依然要價不斐,成為病患和家屬的擔憂,特別是就醫條件本就險峻的癌症晚期階段患者。

根據衛福部「細胞治療資訊專區」目前已公布付費資訊的89件細胞治療計畫中,價格落在1~50萬元的有9件、51~100萬元的有18件、101~200萬元的有49件、200萬元以上的有13件,最貴方案為長春藤生技的實體癌第四期CIK細胞治療,要價高達480萬元。



>>本文節錄於《環球生技月刊》Vol. 91

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