專訪國衛院群體健康科學研究所長邱弘毅:「健康大數據永續平台」演練真實世界數據加速審查!

2021/12/15
專訪國衛院群體健康科學研究所長邱弘毅:「健康大數據永續平台」演練真實世界數據加速審查!
歐美等醫療先進國,近年來越來越關注真實世界數據/真實世界證據(RWD/RWE)在加速許可證審查流程的應用。臺灣也正透過衛福部、科技部、經濟部三大部會協作「健康大數據永續平台」,希望藉由四年計畫推
    

歐美等醫療先進國,近年來越來越關注真實世界數據/真實世界證據(RWD/RWE)在加速許可證審查流程的應用。

臺灣也正透過衛福部、科技部、經濟部三大部會協作「健康大數據永續平台」,希望藉由四年計畫推動落實。計畫中,從資料庫規劃、實際執行到協助後端產學研醫的核心要角,落在國家衛生研究院群體健康科學研究所肩上。

他們究竟如何演練RWD/RWE來加速臨床審查,現階段又將對業者造成何種影響?

國家衛生研究院群體健康科學研究所邱弘毅所長說明,RWD/RWE能夠作為臨床試驗、查驗登記的輔助性資料,「打比方來說,就像是醫學診斷的『第二意見』。」

「醫療產品於真實世界中使用時,常常和臨床試驗呈現的結果有落差,這是由於臨床試驗收案非常嚴謹,但參與臨床試驗的受試者,不見得具備能外推到真實世界全體的特性。因此,對法規監管單位來說,如果RWD/RWE和臨床試驗結果對照之下一致性高,就能考慮加速審查。」邱弘毅說。

生技小檔案:真實世界數據/真實世界證據  
Real-world data/Real-world evidence (RWD/RWE)

 
國衛院群健所蕭金福研究員說明,真實世界數據是指常規性蒐集(routinely collect)與病人健康狀態相關,或是來自於健康照顧過程所得的多種數據;真實世界證據則是指使用真實世界數據為資料來源,經適當分析方法產生的臨床證據,此證據可用於協助說明醫藥品之使用及其效益風險。


結合《特管辦法》試行建立流程 追上全球RWD/RWE應用趨勢

     


邱弘毅說明,衛福部在今年11月18日,宣布和國衛院群健所、三顧生醫的合作,就是在健康大數據永續平台計畫下的「數位化管理精準醫療平台健康資料」子計畫,發展應用精準醫療RWD/RWE的藥物研發分析平台的首次實踐。

邱弘毅表示,全世界大約從5~6年前開始關注RWD/RWE的應用,但目前仍將RWD/RWE視為輔助性資料,而非完全取代臨床試驗。這次與三顧生醫的合作研究,是希望搭配《特管辦法》的小規模收案,先試行以case study代替cohort study (群組/隊列研究) 的可行性。

在此協議下,三顧生醫將和群健所合作,根據三顧在《特管辦法》下執行的自體膝蓋軟骨層片治療所產生的真實世界數據(RWD),從健康大數據平台中篩選出與收治病患、及具可比性的電子健康紀錄(EHR),針對退化性膝關節炎治療建立合適的療效指標,試著建立一套RWD/RWE的作業流程,並作為日後加快申請臨床試驗及查驗登記的參考。

「不過,這樣做是否以後真的就能加速審查,我也不敢打包票。」邱弘毅強調,「做為執行者,我們還是得看最後的數據來判斷。但最重要的是,我們要學習這個經驗,例如在和三顧的合作中,摸索建立出一個可比性配對的規則,以內化成一套標準的protocol。」

邱弘毅也補充,在這個過程中,食藥署也會從法規角度從旁建議,就審查時的重點予以指導。以後真正送審了,食藥署就會做為第三方,再找外部專家組成獨立的資料及安全性監測委員會(DSMB),以公平的審查。

回溯性健康大數據 供學研單位「挖金礦」

     


邱弘毅也同時說明,「健康大數據永續平台計畫」的內容進度與未來展望。

他指出,「健康大數據永續平台」計畫將收集的資料,包含了「回溯性」和「前瞻性」兩大面向,此次的合作是屬於回溯性面向的應用。

「回溯性資料庫的目標,是將臺灣現在已經蒐集到的大型數據庫,例如:健保資料庫、中研院的人體生物資料庫、醫院的臨床醫療影像資料、病理實驗室的數據等,建構成『主題式資料庫』」,未來開放學研單位申請研究用途。」

邱弘毅表示,計畫的第一階段以「癌症」為主要推動項目,像是乳癌、肺癌、大腸直腸癌,是今年列為優先的目標;而今年底到明年,心血管疾病等主題也將陸續啟動。

計畫的第二階段,複雜度就會更高,是針對世界衛生組織(WHO)所關注的、有關院內感染控制的傳染症資料庫,例如金黃色葡萄球菌。「早期國衛院就有這種資料庫,現在則是將它和疾管署、健保署資料串連起來。」他說。

「前瞻性收案」生醫巨量數據庫 全臺10家醫學中心響應


另一方面,除了「回溯性資料」,此平台計畫還由科技部生科司主導的「建置轉譯導向生醫巨量資料」,透過各醫學中心建立重要疾病之基因資料、細部放射影像資料、病理影像資料及電子病歷等,並在國網中心建立研究導向的巨量資料庫,建立「前瞻性收案」人體生物資料庫。

截至目前為止,全臺已有10個醫學中心、共計12項申請案通過,包括:中山醫(生醫巨量資料、中風)、馬偕(乳癌)、花蓮慈濟(腦血管)、高雄長庚(肝細胞癌)、高榮(頭頸癌/肝癌)、成大(消化道癌症)、臺大(大腸直腸癌)、北榮(非小細胞肺癌/上消化呼吸道鱗狀上皮癌)、北醫(婦癌、腎病)、亞東(腦功能退化)。

邱弘毅表示,它們在未來四年將提供約兩千例完整串聯的資料,預計明年就會有初步成果。「前瞻性收案能和回溯性資料庫相輔相成,彌足回溯性資料現在遇到的限制,例如資訊安全、是否開放業界使用等等。」

「相較於日本、韓國,臺灣的數據蒐集還是比較完整,也能成為跨國藥廠的重要參考。我們希望在降低民眾疑慮的前提下,開放產業界在新藥、新醫材的開發使用,這些都是我們努力推動的。」邱弘毅說。

(報導 / 吳培安)