FDA首批罕見癌症新藥 Aadi Bioscience mTOR抑制劑完全反應率達39%

2021/11/24
FDA首批罕見癌症新藥 Aadi Bioscience mTOR抑制劑完全反應率達39%
美國時間23日,Aadi Bioscience宣布美國食品和藥物管理局(FDA)批准,其mTOR抑制劑的創新癌症療法Fyarro,用於治療局部晚期、不可切除或轉移性惡性血管周圍上皮細胞瘤(Periva
美國時間23日,Aadi Bioscience宣布美國食品和藥物管理局(FDA)批准,其mTOR抑制劑的創新癌症療法Fyarro,用於治療局部晚期、不可切除或轉移性惡性血管周圍上皮細胞瘤(Perivascular epithelial cell tumor, PEComa),該療法是這種罕見癌症的首個療法,消息一出,Aadi Bioscience股價在盤前大漲25%以上。
 
Fyarro在先前曾獲得孤兒藥資格、快速審查資格及突破性治療認定。此次批准是根據一項臨床2期試驗數據,利用Fyarro治療的患者完全反應率(complete response, CR)達39%,有兩名患者在長期追蹤後也達到完全反應。
 
在達到完全反應的患者中,有92%的患者反應持續時間達6個月以上,67%的患者反應持續時間達於12個月,58%的患者反應持續時間達2年。Aadi表示,平均追蹤時間長達36個月。
 
Aadi指出,預計該療法將在2022年第一季上市,估計該療法銷售予批發商之牌價設定為每月3.9萬美元,每年為46.8萬美元。
 
PEComa是一種極罕見的肉瘤,會在身體的軟組織中形成,如胃、腸、肺、女性生殖器官和泌尿生殖器官,發生率為百萬分之一,美國每年約有100~300名新患者。
 
PEComa患者的預後很差,化療後平均生存期僅有16個月,4分之3的患者在被診斷後,一年內轉移至肺部或肝臟。
 
Aadi創辦人兼執行長Neal Desai表示,Fyarro的批准對於PEComa患者來說是一個重要里程碑,並有望成為晚期惡性PEComa的護理標準。
 
參考資料:https://www.biospace.com/article/aadi-bioscience-soars-on-approval-of-first-drug-for-ultra-rare-cancer-that-predominantly-impacts-women/

(編譯/李林璦)