Longeveron異體細胞療法Lomecel-B獲FDA罕見兒病認證盼加速上市

2021/11/22
Longeveron異體細胞療法Lomecel-B獲FDA罕見兒病認證盼加速上市
美國時間18日,專攻抗老化衰弱及難治疾病細胞療法的臨床階段公司Longeveron,其開發的異體間質幹細胞(MSC)療法Lomecel-B,已獲得美國FDA授予罕見兒科疾病資格認定(Rare Pedi
美國時間18日,專攻抗老化衰弱及難治疾病細胞療法的臨床階段公司Longeveron,其開發的異體間質幹細胞(MSC)療法Lomecel-B,已獲得美國FDA授予罕見兒科疾病資格認定(Rare Pediatric Disease, RPD),用於治療罕見的嬰幼兒先天性疾病——左心發育不全症候群(hypoplastic left heart syndrome, HLHS)。
 
倘若此療法能確實滿足特定適應症治療需求,Longeveron將有望獲得優先審查憑證(priority review voucher, PRV),並可在2026年9月30日之前獲得FDA批准Lomecel-B用於HLHS治療。透過PRV,藥廠的申請案可在6個月內審查完畢,而非傳統的10個月,藉以加快上市的時間,此外藥廠也有權將PRV出售給其他公司。
 
美國每年約有1千名嬰兒出現HLHS。罹患此病的嬰兒左心室發育不全,影響到心臟將血液輸送到全身的功能。若不接受外科手術介入,HLHS患者可能就會死亡;若接受手術,患者需要在5年內經過3道手術程序,好讓右心室能夠負責輸送血液。
 
目前Longeveron正在名為ELPIS II的隨機、雙盲、對照之二期試驗中,招募了38名HLHS受試者,以評估在第二次手術(患者4-6個月大)時,將Lomecel-B注入右心室的安全性,還有對心血管功能、以及其他健康狀態試驗指標的效果。此試驗也獲得美國國家衛生研究院(NIH)心肺血液研究所資助。
 
在Longeveron早先公布的臨床一期試驗結果中,當心臟科醫師在手術的同時,將Lomecel-B直接注入患者的心臟,這些注入的細胞展現出良好的耐受性,並未出現主要心臟不良事件(MACEs),也沒有出現與Lomecel-B治療相關的感染。
 
此外,10名參與一期試驗的嬰兒患者皆存活下來,且在手術後2至3.5年不需要移植;而在體重增加、成長模式(growth pattern)上,這些患者也和一般健康的嬰兒無異。
 
Longeveron共同創辦人、科學長Joshua M. Hare表示,Lomecel-B象徵著一種獨特的細胞療法,且具備可在手術的同時使用的潛力。臨床一期試驗的數據令人振奮,正在臨床二期試驗中,也期待未來能夠進入三期試驗、之後取得藥證。
 
Lomecel-B是一種來自骨髓衍生MSC的異體療法,其細胞來自年輕健康的成年捐贈者的骨髓。目前在Longeveron開發下已進入臨床一期或二期的適應症,包括:老人衰弱症(Aging frailty)、阿茲海默症、代謝症候群、急性呼吸窘迫症候群(ARDS)、HLHS等。
 
參考資料:
https://www.drugs.com/clinical_trials/u-s-food-administration-approves-longeveron-s-lomecel-b-rare-pediatric-designation-threatening-19804.html
 
(編譯 / 吳培安)