《特管辦法》真實世界數據銜接臨床試驗首例!國衛院攜三顧分析膝軟骨細胞治療 實證數據加速臨床開發

2021/11/18
《特管辦法》真實世界數據銜接臨床試驗首例!國衛院攜三顧分析膝軟骨細胞治療 實證數據加速臨床開發
今(18)日,衛福部首度公布,將由國衛院群體健康科學研究所與三顧生醫簽署合作協議,協同分析三顧生醫以「自體膝蓋軟骨層片」治療技術醫治病患之真實世界數據(Real-World Data, RWD)與真實

今(18)日,衛福部首度公布,將由國衛院群體健康科學研究所與三顧生醫簽署合作協議,協同分析三顧生醫以「自體膝蓋軟骨層片」治療技術醫治病患之真實世界數據(Real-World Data, RWD)與真實世界證據(Real-world evidence, RWE),以作為日後可加快申請臨床試驗及查驗登記之參考,並作為「健康大數據永續平台計畫」重要的參考案例。
 
衛福部石崇良常務次長表示,此次的簽約是食藥署發布「特管辦法細胞治療技術銜接細胞治療製劑應檢附技術性資料指引」後的首次實踐。石崇良也透露,近期衛福部就會開始預告前瞻性細胞治療法案內容,包括再生醫療發展法、施行管理條例、製劑管理條例等三法(並稱為「再生醫療三法」)建構法規環境,提出政府對再生醫療發展的前瞻性規畫,讓研發、產業、醫療患者端都能全面獲得保障。
 
國衛院群體健康科學研究所邱弘毅所長也表示,期待在產、官、醫、研合作下,積極將RWD/RWE列為臨床檢驗數據,藉此減少臨床試驗成本、加速臨床試驗進程及產品查驗登記審核,縮短生技醫療產品申請上市的時程,合力發展精準健康臨床轉譯,驅動我國細胞治療技術的提升,未來也期待藉此使得細胞治療價格更加親民。
 
義大醫院杜元坤院長也以影片分享至今治療成果。他表示,從2020年5月至今,義大醫院團隊已經收了43位患者、完成41位軟骨移植,年齡介於26~69歲,追蹤隨訪最久者17個月。收治患者皆在疼痛指數、活動力上都有長足進步,行走距離、蹲坐站跑等運動都有顯著提升,且沒有發生不良反應。
 
三顧股份有限公司楊智惠董事長致詞表示,三顧生醫的自體膝蓋軟骨細胞層片治療技術,目前與義大醫院、高雄榮總、北醫附醫、花蓮慈濟、新光醫院、三總、彰基、敏盛及童綜合等九家醫院合作,目前已收治45位患者,並持續進行手術後預後追蹤。
 
追蹤期最久的病人已滿17個月,於磁振造影(MRI)影像觀察到植入後有軟骨新生情形,初步顯示可改善病人疼痛、恢復基本日常活動,且在治療過程中沒有發生嚴重不良反應。
 
國衛院群體健康科學研究所蕭金福研究員也說明此次合作計畫。此次將以三顧團隊收治患者的電子健康紀錄(EHR)資料庫為資料主要來源,並在TFDA、CDE同意下展開資訊收集,將RWD化為RWE,協助產品上市。
 
衛福部《特管辦法》自2018年9月起,開放六大項目細胞治療計畫申請上路三年多,至今已批准超過百項細胞治療案,提供患者新的治療選擇,其中以癌症治療為大宗、佔七成以上,其次為關節炎磨損治療。然而這些療法,要價往往動輒數十萬元、完整療程甚至可達百萬元,但主管機關至今仍未公布各類型細胞治療的成效報告。
 
如何以具體的療效追蹤數據說服民眾、把關醫療品質,成為政府推動創新再生醫療的重大挑戰。對此,石崇良經本刊詢問回應,日後將循三顧、國衛院RWD/RWE的模式,將特管辦法收治患者的成效數據,和健康大數據資料庫中篩選出可比對者進行分析,預計未來在資料較完備後發布相關成效報告。
 
據本刊統計至今年8月,衛福部細胞治療資訊專區目前已公布付費資訊的72件細胞治療計畫中,價格落在1~50萬元的有6件、51~100萬元的有12件、101~200萬元的有45件、200萬元以上的有9件。特別值得注意的是,100萬元以上的項目,全部都是免疫細胞癌症治療,最高者達480萬元。
 
(報導 / 吳培安)