Apellis提交2/3期混合結果 搶攻首個視網膜地圖狀萎縮補體C3療法

2021/11/17
Apellis提交2/3期混合結果 搶攻首個視網膜地圖狀萎縮補體C3療法
Apellis Pharmaceuticals今年9月發布,治療老年性黃斑部病變(AMD)、靶向補體C3的藥物pegcetacoplan,兩項喜憂參半的臨床三期結果。美國時間15日, Apellis獲
Apellis Pharmaceuticals今年9月發布,治療老年性黃斑部病變(AMD)、靶向補體C3的藥物pegcetacoplan,兩項喜憂參半的臨床三期結果。美國時間15日, Apellis獲得美國食品藥物管理局(FDA)書面回覆,其可用臨床二、三期的混合結果,提交新藥申請(NDA)且不須進行額外研究。若獲得批准,pegcetacoplan將成為首個治療AMD繼發性的視網膜地圖狀萎縮(GA)療法。
 
視網膜地圖狀萎縮是乾性黃斑部病變(Dry AMD)最嚴重的期別,可導致患者視力喪失失明,目前已知免疫系統中的補體過度活化,會引起或促進AMD發生,但現階段FDA尚未批准可精確控制補體C3表現的治療方法。
 
Apellis開發的pegcetacoplan是一種可靶向補體C3的療法,Apellis於今年9月公布Derby(納入621名患者)與Oaks(納入637名患者)兩項三期試驗結果顯示,皆具良好安全性,其中Oaks試驗,於每月治療組中顯示,GA病變顯著減少22%,隔月治療組中也降低16%,達到每個月治療終點。
 
但另一項Derby的試驗結果,卻沒有相似顯著的結果,在每月與隔月治療中,僅減少12%、11%,未達到抑制GA病灶生長的主要終點。
 
Apellis對於該藥的潛力保持樂觀態度,預計將在2022年上半年向美國FDA提交新藥申請(NDA)。
 
目前FDA則同意Apellis不需要進行額外的研究,可提交Derby與Oaks兩項三期試驗、以及一項 Filly (納入246名患者)二期試驗的安全性和有效性,混合試驗數據結果,若三項研究都有很好的控制效果,FDA也將不會區分不同臨床階段的差異。
 
Pegcetacoplan除了用作AMD視網膜地圖狀萎縮治療,同時也是 Apellis的罕見疾病藥物 Empaveli 的活性成分。
 
今年5月 Empaveli已取得美國FDA批准,治療罕見陣發性夜間血色素尿症(PNH),成為全球第三款治療PNH藥物,是目前少數可針對多種疾病的補體C3療法。
 
資料來源:https://www.fiercepharma.com/pharma/apellis-eye-med-application-track-after-fda-oks-inclusion-phase-2-data
 
(編譯/彭梓涵)