RNA治療熱潮! 波士頓知名創投Flagship推出Alltrna 開發全球首款「tRNA治療平台」

2021/11/10
RNA治療熱潮! 波士頓知名創投Flagship推出Alltrna 開發全球首款「tRNA治療平台」
繼莫德納(Moderna)、輝瑞(Pfizer)等公司,在新冠疫苗中證實mRNA的潛力後,近(9)日,波士頓知名生技創投公司Flagship Pioneering宣布正式揭幕RNA藥物新創公司Allt

繼莫德納(Moderna)、輝瑞(Pfizer)等公司,在新冠疫苗中證實mRNA的潛力後,近(9)日,波士頓知名生技創投公司Flagship Pioneering宣布正式揭幕RNA藥物新創公司Alltrna,並已承諾早期投資5千萬美元,支持Alltrna開發的全球第一項商業化「轉運核糖核酸」(transfer RNA, tRNA)治療平台。

Alltrna2018年時,於Flagship Pioneering旗下孵化器「Flagship Labs」中成立,當時便是以tRNA應用為目標,專注於設計出系統性的tRNA藥物,使其成為基因突變相關疾病的全新療法。 

AlltrnatRNA平台,是結合了生物專業知識及機器學習所打造,除了期望以單一tRNA藥物,在特定疾病中恢復病人被破壞的蛋白質外,未來也將在蛋白質的調節和表現上,利用tRNA生物學,提供完整的疾病治療框架。 

RNA轉譯為蛋白質的過程中,tRNA會藉由自身的「反密碼子」識別mRNA上的密碼子,再將該密碼子對應的胺基酸轉運至合成中的多肽鏈(蛋白質摺疊前的狀態)上。

此外,tRNA還是一種具有多樣化修飾和片段(fragments)的可編程分子(programmable molecules)Alltrna的平台正是利用了每個核苷酸位置,可能發生的一百多種不同修飾的組合潛力,這些修飾對tRNA 結構、功能和穩定性十分重要。

Alltrna因此使用tRNA結構穩定、尺寸小、具龐大多樣性的特點,來設計、修改、生產和提供tRNA 分子,讓其成為新的基因療法。

Alltrna聯合創辦人暨董事長,也是Flagship Pioneering執行長的Noubar Afeyan表示,Alltrna是建立在Flagship Labs十多年來的基礎上,他們正在利用該tRNA平台,使其成為蛋白質生產的「關鍵守門員」,已達到前所未有的療效。

Flagship Pioneering負責人、Alltrna聯合創辦人兼創新長Theonie Anastassiadis則表示,他們已發現,了解如何使用tRNA這項複雜訊號分子的語言,將能提供一種新的治療框架,並顛覆目前以標靶驅動(target-driven)的藥物開發模式。

參考資料:https://www.prnewswire.com/news-releases/flagship-pioneering-launches-alltrna-to-unlock-transfer-rna-biology-and-treat-thousands-of-diseases-with-a-single-trna-medicine-301418717.html

(編譯/巫芝岳)