武田砸36億美元 與Poseida合作8項臨床前「非病毒載體」基因療法

2021/10/13
武田砸36億美元 與Poseida合作8項臨床前「非病毒載體」基因療法
近(12)日,日本武田製藥(Takeda)宣布與美國Poseida Therapeutics達成協議,以總計36億美元的金額,針對Poseida的6至8種針對肝臟與血液疾病基因療法進行合作。據外媒報導

(12)日,日本武田製藥(Takeda)宣布與美國Poseida Therapeutics達成協議,以總計36億美元的金額,針對Poseida68種針對肝臟與血液疾病基因療法進行合作。據外媒報導,這些療法皆未進入人體臨床試驗,現階將由Poseida領導研究,產生進一步的候選療法後,再由武田進行後續開發與銷售。

該交易也是武田繼本月4日,與奈米藥物免疫療法公司Selecta Biosciences達成11.2億美元的戰略合作後,再一項基因療法大型交易。武田當時表示,將利用Selecta專有的平台,在溶小體儲積症(LSDs)領域開發可治療兩種適應症的基因療法。

而根據本次協議,Poseida可先獲得4500萬美元的預付款,臨床前里程碑金為1.25億美元,若最後6個療法皆取得一定成果,共計可獲得27億美元;若全部8種療法都達到里程碑,則可得到36億美元。

Poseida總部位於加州聖地亞哥,其透過自身的基因編輯和奈米粒子遞送等平台,正在開發多項基因療法。

其中,Poseida名為「piggyBac」的基因插入平台,能利用DNA序列中的跳躍子(transposon)原理,不需要病毒載體,就能將人造的基因永久性導入細胞,讓細胞長期表現用於對抗疾病的目標蛋白質,也可望用以遞送長片段的基因。

此外,該公司的Cas-CLOVER基因編輯系統,則能將無法切割DNACas9酶和可切割DNA、體積更小的核酸內切酶(endonuclease) Clo051」融合,精準切割目標基因。

兩公司未透露交易項目的全部適應症與開發時程,目前僅得知這些項目皆未進入人體臨床試驗;其中一項為A型血友病療法,目前正在臨床前(pre-clinical)研究階段。

武田罕見病藥物研發負責人Madhu Natarajan表示,Poseida的技術平台,在開發非病毒載體基因療法上有龐大潛力,這項合作也再度強調了武田對開發次世代基因療法的決心。

參考資料:https://www.fiercebiotech.com/biotech/billions-club-takeda-taps-poseida-for-second-1b-plus-gene-therapy-pact-2-weeks

(編譯/巫芝岳)