2021/09/30《國際生技醫藥新聞集錦》

2021/09/30
2021/09/30《國際生技醫藥新聞集錦》
《臺灣》再生醫療治新冠肺炎 全球70餘試驗進行中 放眼「long-COVID」治療《美國》FDA公布基因療法安全性報告 諾華SMA療法500人 三分之一出現肝不良事件《美國》百健阿茲海默新藥Adu

《臺灣》陳良基共同籌備「台灣數位健康產業發展協會」 促數位健康成「救健保」利器
 
今(30)日,由前科技部長陳良基與一群產官學研專家籌備成立的「台灣數位健康產業發展協會」,於台北南港展覽館2館舉行成立大會暨第1屆第1次會員大會。擔任協會籌備會主任委員的陳良基在會中特別指出,要讓數位科技攻入門檻高的健康產業體系,有賴民間相互合作,期望能讓科技成為未來「救健保」的利器。
 
《臺灣》再生醫療治新冠肺炎 全球70餘試驗進行中 放眼「long-COVID」治療
 
昨(29)日,台灣醫界聯盟基金會舉辦「再生醫療助攻新冠肺炎治療」論壇,會中指出國內包括宣捷、訊聯與長聖生技等細胞治療業者,皆已投入新冠肺炎急性與長期症狀的治療。醫界聯盟執行長林世嘉表示,為加速我國廠商研發速度,建議可將恩慈療法數據納為臨床試驗的資料,加速取得藥證。
 
醫界聯盟表示,目前全球已有70多件以再生醫療治療新冠肺炎的臨床試驗,尤其是治療急性呼吸窘迫症候群(ARDS)的試驗案件數量正急劇增加,例如澳洲 Mesoblast 等,紛紛看上間質幹細胞的潛力,將其當成治療ARDS的利器,臨床試驗亦已進入第二或第三期。業者也指出,其中「long-COVID」(新冠肺炎對病患帶來的長期健康影響),應是業界須要放眼的市場。
 
《美國》FDA公布基因療法安全性報告 諾華SMA療法500 三分之一出現肝不良事件
 
儘管基因療法很有前景,但 FDA 已經提出了從肝毒性、腎損傷到神經元損失的安全問題,也在今年9月召開專家小組會議聚焦討論。現在,FDA 委員會正試圖以諾華(Novartis)的 Zolgensma 經驗教訓,來制定利用動物研究來分析基因療法對人體影響的優點和局限性。FDA 公布的文件稱,自 Zolgensma 獲批以來,在接受 Zolgensma 治療的 500 名患者中,約有三分之一發生了與肝臟相關的不良事件,其中包括 1 例嚴重肝功能衰竭。
 
《美國》百健阿茲海默新藥Aduhelm 傳遭美知名醫院拒用
 
即使美國FDA批准,但有關百健(Biogen)阿茲海默症獲批新藥Aduhelm的爭議越演越烈。據外媒29日報導,麻省布萊根將軍醫院(Mass General Brigham)旗下兩大知名醫院,包括哈佛布萊根婦女醫院、麻省總醫院及其他附屬醫院,在經過包含FDA顧問委員會前成員、哈佛大學教授Aaron Kesselheim等專家群的討論後,已決定將不採用Aduhelm用於治療,這項消息可能將再次造成Aduhelm銷售的打擊。
 
《美國》巴克研究所獲NIH 1430萬美元 研究細胞衰老、神經退化失智症
 
美國時間29日,美國巴克老化研究所(Buck Insitute for Research on Aging) 宣布,該機構的Judith Campisi、Lisa Ellerby 兩位教授,獲得來自美國國家健康研究所(NIH)的1430萬美元資金,研究細胞衰老機制、阿茲海默症及其他與老化相關的失智症。
 
《美國》MD安德森攜BostonGene組戰略聯盟 開發癌症多平台生物標誌檢測
 
美國時間28日,美國MD安德森癌症中心(MD Anderson)宣布與精準醫療先驅業者BostonGene達成策略聯盟合作,雙方將利用多參數探索、大數據分析和運算支援,來推進和驗證新的癌症診斷和治療生物標誌(biomarker),藉此輔助醫師為每位患者提供最佳的個人化醫療。
 
《美國》NIAID撥款3630萬美元 資助2大學1醫院泛冠狀病毒疫苗研究
 
美國國家過敏和傳染病研究所(NIAID),為了避免未來再次發生大流行,7月宣布啟動一項雄心勃勃的計畫,提早開發原型疫苗(prototype vaccines),以預防來自20個威脅人類生活的病毒家族病原體。美國時間28日,NIAID表示已向三個機構撥款3630萬美元,以推動泛冠狀病毒(pan-coronavirus)家族的疫苗研究。
 
《美國》全球首項體內CRISPR基因編輯臨床試驗數據出爐!Editas Medicine:僅改善1名患者視力
 
美國時間29日,CRISPR領域指標人物張鋒所創辦的Editas Medicine公布,世界首項體內CRISPR基因編輯臨床1/2期試驗初步數據,該療法用於治療第十型萊伯氏先天性黑蒙症(Leber’s Congenital Amaurosis type 10, LCA10),在長達15個月的臨床觀察中展現優異安全性,僅有輕微的不良事件,改善了其中一位患者的視力、光敏感度及視覺定向能力。但其股價下跌了17%。
 
《英國、美國》AZ 1.5億美元收購罕病藥商Caelum 攻輕鏈澱粉樣蛋白沉積症
 
昨(29)日,阿斯特捷利康(AstraZeneca)宣布行使選擇權,以1.5億美元收購罕病藥物製造商Caelum Biosciences的剩餘股份,押注其輕鏈澱粉樣蛋白沉積症(AL amyloidosis)的實驗性藥物。阿斯特捷利康在今年7月以390億美元收購罕病藥物開發公司Alexion Pharma,而繼承了收購Caelum的選擇權。阿斯特捷利康表示,預計於10月5日完成此項收購,Caelum將獲得1.5億美元的選擇權行使費。
 
《印度、日本、加拿大》《Molecular Cell》揭秘補體系統關鍵受體機制 可望成新冠治療新標靶
 
近(27)日,一組由印度理工學院(IIT)領導,與日本東北大學、加拿大麥基爾大學(McGill University)等學校合作的研究,解開了人體補體系統(complement system)中一項過去未知的受體運作機制。由於該類型受體,已是目前新冠肺炎(COVID-19)療法研究的標靶之一,因此這項研究也有望貢獻未來在COVID-19、類風濕性關節炎等疾病的療法開發。此論文發表於期刊《Molecular Cell》。