《玉山華淵鑑價論壇》顧曼芹:AI開發新藥、「生技+IoT」為最新趨勢 欲獲利須洞察病人所需

2021/09/03
《玉山華淵鑑價論壇》顧曼芹:AI開發新藥、「生技+IoT」為最新趨勢 欲獲利須洞察病人所需
今(3)日,由台灣玉山科技協會與華淵鑑價主辦的「以研究到臨床,開發到商化」線上論壇第二場中,顧德諮詢公司總經理顧曼芹,首先介紹近期全球新藥的發展趨勢。她特別強調,唯有確實洞察臨床病人所需,才有辦法在新

(3)日,由台灣玉山科技協會與華淵鑑價主辦的「以研究到臨床,開發到商化」線上論壇第二場中,顧德諮詢公司總經理顧曼芹,首先介紹近期全球新藥的發展趨勢。她特別強調,唯有確實洞察臨床病人所需,才有辦法在新藥研發藍海中搶下先機、取得最大獲利。

顧曼芹表示,在新藥研發中,結合人工智慧(AI),「以AI發現藥物分子」(AI-discovered molecules)是最新的趨勢之一。

她表示,這些新科技的進步也為許多位於小國家的小公司開創出新機會,因為他們不需像過去那樣仰賴高通量掃描大型的化合物資料庫,就能找出新的藥物分子;對台灣公司而言,也相信這會是很好的機會。

以英科智能(Insilico Medicine Inc.)運用機器學習開發藥物為例,其技術可將過去找出候選藥物分子,需費時2-3年的過程,在短短46天內就完成。

*生技+IoT三大經典案例——數位藥丸、膠囊攝影機、皮膚電路貼片

此外,在結合物聯網(IoT)科技上,顧曼芹介紹了數位藥丸、膠囊攝影機(pill camera)和皮膚電路板(epidermal electronics)三項前瞻技術,並從多項過去案例看出,若新產品確實掌握病人所需,這些公司通常都能獲得優異的出場機會。

2017FDA批准了首款數位藥丸Abilify MyCite,可幫助增加思覺失調症患者的服藥順從性;但由於該藥成本為原廠藥的兩倍、學名藥的好幾倍,且實際提升服藥順從性的效果似乎不明顯,而導致Proteus20206月宣告破產,並被大塚製藥以1500萬美元收購。

口服吞入的膠囊攝影機PillCam,則是在2014年獲得FDA批准,可望取代大腸鏡檢查,其成本也比傳統大腸鏡低廉。儘管該裝置的一項劣勢,是無法同時切除所照到的大腸息肉,但由於其應用範圍可延伸到食道、胃、小腸,甚至目前大腸鏡無法照到的大腸前端,因此仍已獲得全球80國的批准,其製造商——以色列Given Imaging也在2013年底被愛爾蘭Covidien86000萬美元收購。

第一款皮膚電路貼片BioStamp,是在2018年獲FDA批准,用於24小時監測心律、睡眠等生理數據;研發公司MC10的數位生物標記(digital biomarker)部門在2020年被法國臨床試驗公司Medidata收購。

顧曼芹表示,皮膚電路貼片技術,未來或許有機會取代許多現有固定裝置,包括:孕婦生產時的胎兒監測器、新生兒監測貼片等,另外在遠距醫療和長輩的照護上也可能有所商機。

*從小分子藥到細胞治療取「First-in-Class」獲利才能最大化

顧曼芹接著介紹了從小分子、蛋白質藥物,到近年的免疫治療、基因療法與細胞治療趨勢。

她表示,從1940年起發展的小分子藥物,雖然研發歷史悠久,但由於其具有能輕易穿越細胞膜,甚至進入細胞核作用的特性,因此並不容易被其他類別取代,直到現在每年FDA批准的藥物項目中,小分子藥仍佔比超過三分之二。

而對癌症治療而言,約在2008年興起的免疫治療,是突破以往放射療法、化學療法與標靶藥物的新興療法,以免疫系統為目標,透過調控免疫力來攻擊癌細胞。

目前已獲核准的免疫治療,大致分為三類:免疫檢查點藥物7(病人對治療的反應率(response rate)小於20%,但持續性強);免疫細胞療法(CAR-T) 3(反應率高,但目前僅適用液體腫瘤,且50%病人會在12-18個月復發;以及調控腫瘤微環境(tumor microenvironment)

顧曼芹指出,在免疫檢查點藥物部分,目前獲FDA批准的七項藥物中,銷售成長最大的是默沙東(MSD)Keytruda (pembrolizumab),其在2020年的銷售額達到143.8億美元,今年則估計可達到200億美元。

排名第二、三的則是必治妥施貴寶(BMS)Opdivo (Nivolumab)Yervoy (Ipilimumab)。為了擴大營收,這些藥廠首要解決免疫檢查點藥物反應率不佳的問題,因此他們往往透過開發聯合療法,試圖增強藥物療效,例如BMS就透過併用OpdivoYervoy,持續拓展市場。

顧曼芹表示,回顧2017~2021年,FDA給予加速審查(accelerated approvals, AA)的項目,從80項大幅增長到253項,其中85項為PD-1/PD-L1抑制劑,而Keytruda就拿了33項,可見這些藥物擴展適應症的潛力。

2017年可說是FDA突破性療法最成功的一年,包括BMSMSD、阿斯特捷利康(AstraZeneca)的免疫檢查點抑制劑,都在這年獲得批准;諾華(Novartis)也有多項突破性療法獲批。不過,成功取得藥證並不代表一定賺錢。」

顧曼芹進一步指出,根據外媒《Fierce》近期統計,過去五年諾華雖拿下12張藥證,但這些藥物收益加總(377億美元),卻遠落後於只拿了8張藥證的羅氏(Roche)(998億美元)

「幾乎所有藥物,都是搶下First-in-Class上市者,獲利才會最大,因此必須跟世界接軌、洞察病人需求,才有辦法在新藥研發中取得獲利。」

(報導/巫芝岳)