FDA批准Kadmon首款ROCK2抑制劑治慢性GVHD 股價大漲20%

2021/07/19
FDA批准Kadmon首款ROCK2抑制劑治慢性GVHD 股價大漲20%
美國時間16日,美國食品藥物管理局(FDA)提前六週宣布,批准生物製藥公司Kadmon Holdings開發的Rezurock (belumodsil),作為治療慢性移植物對抗宿主疾病(graft v
美國時間16日,美國食品藥物管理局(FDA)提前六週宣布,批准生物製藥公司Kadmon Holdings開發的Rezurock (belumodsil),作為治療慢性移植物對抗宿主疾病(graft versus host disease, GVHD)的第三線藥物。該消息使Kadmon股價大漲約20%。

Rezurock為FDA批准的第一個ROCK2抑制劑,也是Kadmon第一個獲得批准的藥物。ROCK2為調節發炎反應和纖維化過程的一種訊號途徑,而Rezurock抑制ROCK2途徑,可降低促進發炎的Th17細胞、增加調節T細胞,重新平衡免疫反應。

該批准是基於一項稱為ROCKstar的開放性試驗,招募了65名先前曾嘗試過2到5種不同療法的慢性GVHD患者。經過七週治療後,總緩解率(overall response rate, ORR)為75%,其中完全緩解率(complete response, CR)為6%,部分緩解率(partial response, PR)為69%。經過一年的追蹤,有反應的患者中,62%無死亡或需全身性治療(systemic therapy)。

慢性GVHD是一種異體骨髓或幹細胞移植手術的嚴重併發症,為捐贈者的T細胞攻擊接受者(宿主)的器官和組織,造成患者多個組織發炎與纖維化,包括皮膚、口腔、眼睛、關節、肝、肺、食道和胃腸道等。在美國,約有1.4萬例的慢性GVHD患者。

雖然醫師能使用類固醇降低免疫反應,然而這不總是有效。其他治療慢性GVHD的藥物還有Incyte的Jakafi、嬌生(J&J)與艾伯維(AbbVie)的Imbruvica,是強大的競爭對手,但投資銀行Cantor Fitzgerald的分析師預測Rezurock的銷售高峰(peak sales)能達到5億美元。

參考資料:https://www.fiercepharma.com/pharma/kadmon-s-rezurock-scores-surprise-fda-nod-chronic-graft-versus-host-disease

(編譯/劉馨香)