20年來首批! 百健/衛采阿茲海默症新藥獲FDA批准

2021/06/08
20年來首批! 百健/衛采阿茲海默症新藥獲FDA批准
美國時間7日,美國食品藥物管理局(FDA)批准由百健(Biogen)和衛采(Eisai)共同開發的阿茲海默症療法aducanumab(商品名:Aduhelm)。aducanumab是自2003年以來首
美國時間7日,美國食品藥物管理局(FDA)批准由百健(Biogen)和衛采(Eisai)共同開發的阿茲海默症療法aducanumab(商品名:Aduhelm)。aducanumab是自2003年以來首個獲批治療阿茲海默症的新療法。更重要的是,aducanumab靶向患者大腦中的β類澱粉蛋白斑塊(amyloid beta plaques),是第一個針對阿茲海默症病理生理學的療法。
 
百健也因該公告而暫停交易。午後恢復交易後,股價上漲超過 110 美元,漲幅高達39%。
 
Aducanumab的臨床試驗首次證明,β類澱粉蛋白斑塊的減少有助於延緩阿茲海默症患者的臨床衰退。
 
在aducanumab的後期臨床試驗中,包含2個臨床三期試驗,一個達到主要臨床終點,第二項臨床則未達到主要終點,但在其他研究中,aducanumab的時間依賴性(time-dependent)和劑量依賴性(dose-dependent)均一致顯示可降低患者大腦中的β類澱粉蛋白斑塊,並延緩臨床衰退。
 
Aducanumab一直以來極具爭議性,在FDA於2020年11月召開外周及中樞神經系統藥物顧問委員會(Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee)中,當時由於aducanumab僅有一項臨床試驗達到臨床終點,委員並不認為該試驗可做為支持批准的數據,但當時委員並沒有考慮加速批准途徑(Accelerated Approval)​。
 
FDA表示,在聽取顧問委員會與聽取患者的意見、詳細審查相關數據後,最終決定讓該藥透過加速批准途徑批准,儘管該藥還有一些不確定性,但FDA認為該藥的臨床益處超過風險。
 
FDA指出,加速批准途徑批准可利用替代性指標(surrogate endpoints)和中間療效指標(​intermediate clinical endpoints),讓針對嚴重疾病或臨床未滿足需求的藥物提前獲批准,aducanumab便是利用減少大腦中β類澱粉蛋白斑塊做為指標。
 
FDA解釋,通過加速批准途徑批准的藥物必須進行批准後研究(post-approval studies),又被稱為第四期確認性試驗(confirmatory trials),若試驗不能證明該藥物的臨床益處,FDA將要求該藥物撤出市場。
 
Aducanumab(BIIB037)是一種靶向β澱粉樣蛋白的單株抗體。2015年公布1期臨床試驗中期結果後,即受到全球市場密切關注,但在進入三期臨床試驗,由於試驗效果不彰,2019年3月Biogen/ Eisai宣布停止aducanumab的三期試驗,但又於2019年10月重啟試驗。
 
在今年2月的新補充數據中顯示,在先前臨床三期研究治療失敗的患者後續接受高劑量aducanumab治療,可以改善阿茲海默症患者的認知功能,包括記憶力、方向感和語言能力,達到臨床試驗次要終點。
 
參考資料:https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease
 
(編譯/李林璦)