AbbVie進軍大腦基因療法!6.2億美元攜手Capsida攻退化性疾病

2021/05/03
AbbVie進軍大腦基因療法!6.2億美元攜手Capsida攻退化性疾病
美國時間4月30日,專注於開發基因療法腺相關病毒(AAV)載體的Capsida Biotherapeutics宣布,獲A輪募資5000萬美元,還與艾伯維(AbbVie)達成合作,獲高達8000萬美元的
美國時間4月30日,專注於開發基因療法腺相關病毒(AAV)載體的Capsida Biotherapeutics宣布,獲A輪募資5000萬美元,還與艾伯維(AbbVie)達成合作,獲高達8000萬美元的預付款和1000萬美元的股權投資,後期權利金與開發里程碑金高達5.3億美金,雙方將共同開發3項針對嚴重神經退化性疾病的基因療法。
 
Capsida在A輪募資時,獲Versant Ventures與Westlake Village BioPartners共投資5000萬美金。
 
Capsida執行長Robert Cuddihy表示,與其他類型的中樞神經(CNS)細胞相比,該公司特殊的蛋白質外殼已證明對星狀膠細胞(astrocytes)、神經膠質細胞的趨向性顯著增加,可將遺傳物質帶入神經細胞的能力,這顯示該療法具有可治療神經元細胞疾病的潛力。
 
Capsida的AAV可靶向大腦的能力引起了艾伯維的注意。艾伯維與Capsida成立藥物聯盟,將共同開發3項針對嚴重神經退化性疾病的基因療法。
 
Capsida將找尋、開發適合的蛋白質外殼,並結合艾伯維的創新治療方法,根據協議,Capsida將獲得8000萬美元的現金和1000萬美元的股權投資。
 
對於前2項基因療法,艾伯維若對其行使選擇權,Capsida將獲得5.3億美元的權利金和開發里程碑金,其中不包含銷售的里程碑金額。艾伯維將負責進一步療法開發,到批准後與商業化。
 
而對第3項基因療法,艾伯維行使選擇權後,Capsida將有權進行人體的概念性驗證(PoC),後續開發與商業化則由艾伯維接手,研發成本將由雙方共同承擔,如獲批准,Capsida和艾伯維可以共同在美國推廣該療法。
 
Capsida是一家加州新創公司,利用創新工程化的蛋白質外殼將基因療法精準遞送到細胞,Capsida表示,AAV工程平台可產生針對特定組織優化的蛋白質外殼,並限制遺傳物質進入非治療標靶組織與細胞。
 
Capsida的技術是來自加州理工學院神經科學與生物工程學教授Viviana Gradinaru,其高通量AAV工程平台利用機器學習從數十億個經設計的蛋白質外殼中篩選出,可精準靶向不同組織(包含中樞神經組織)的外殼。
 
Capsida自己本身的前臨床計劃集中於神經發育和神經退化性疾病,由於基因療法難以靶向大腦,因此該領域的基因療法一直未有顯著進展,Capsida預計在2021年進行首批候選藥物的IND申請,2022年進行臨床試驗。
 
Capsida也計劃利用A輪募資5000萬美金設立製造工廠,並將該平台推進到非中樞神經系統中。
 
通過Versant和Westlake的固定投資,以及與艾伯維的合作,Capsida計劃今年將其50名團隊成員擴大到約100名,以抓住基因治療領域持續成長的機會。
 
目前FDA已批准兩種基因療法,包含羅氏子公司Spark Therapeutics的Luxturna和諾華(Novartis)的Zolgensma,以及許多正在開發的基因療法均是使用AAV,Capsida指出,常會發現自然變異的AAV載體運送遺傳物質進入人體內某些類型細胞的能力有限,代表可能需要注射更高劑量,但同時也會增加人體免疫反應或其他與病毒載體相關的併發症風險。
 
參考資料:https://medcitynews.com/2021/05/capsida-unveils-140m-abbvie-alliance-tech-that-takes-gene-therapy-to-the-brain/?rf=1
 
(編譯/李林璦)