湯依寧:促細胞治療可近性 CDE堅守實證依據、風險分級、成效評估三大方向

2021/03/29
湯依寧:促細胞治療可近性 CDE堅守實證依據、風險分級、成效評估三大方向
今(27)日,由台灣再生醫學學會、亞東醫院舉辦的「2021台灣再生醫學學會學術研討會」,邀請國內產官學醫多位專家,分享研究成果與交流。為了讓參與者更了解衛生主管機關成效追蹤、評估機制與風險考量,研討會
今(27)日,由台灣再生醫學學會、亞東醫院舉辦的「2021台灣再生醫學學會學術研討會」,邀請國內產官學醫多位專家,分享研究成果與交流。為了讓參與者更了解衛生主管機關成效追蹤、評估機制與風險考量,研討會邀請財團法人醫藥品查驗中心(CDE)湯依寧醫師,以「特管辦法細胞治療技術成效評估機制與風險分級」為題分享。

湯依寧首先為2月9日特管辦法「細胞治療技術銜接細胞治療製劑應檢附技術性資料指引」修正影響做分析。

她表示細胞治療技術修正,主要是針對附表三:提交施行計畫時,新增國內外相關報告文獻;在非附表三的部分:則是在提交施行計畫時,應載明已自行或參考執行完成的人體試驗成果報告,或其他國內外相關文獻。

不過湯依寧指出,目前在進行文獻查驗時,發現最常見的缺失,包括提交錯誤的細胞種類、製程、適應症文獻,甚至是文獻摘錄數字、內容解讀錯誤,因此在提出計畫書時,需參考相同適應症如癌腫、期別,相同的細胞種類、製程、施用途徑。

湯依寧表示,載明國內外發表文獻的意義,是確認施行計畫的施用劑量、細胞數、施用途徑、治療週期、治療效果與安全性評估,以及細胞組織的製程、控管,均有實證依據。

她也表示,附表三與再生醫療製劑,最重視的還是實證分析基礎,而對於無文獻參考的治療計畫,CDE也會提請專家討論,進行滾動式法規修正。

湯依寧也說,再生醫療製劑重要的審查基準,除了上市前審查,也重視上市後監控,因此衛福部也建置「細胞治療技術登錄管理系統」,提供醫療機構與細胞製備場所所屬機構,登錄核准計畫內容、個案治療成效資料、細胞產品出貨紀錄、非預期嚴重不良反應通報,及年度施行結果報告等。

湯依寧說,特管辦法實行兩年多,大家都努力讓這件事前進,也預期未來有新的氣象,所以「風險高低」仍是法規考量重點,因此CDE會以「風險分級」、「成效評估」、「實證分析」三大方向,促進細胞治療可近性。

(報導/彭梓涵)