台灣神經罕病學會:政府應建各階段多元、明確輔導機制

2021/03/25
台灣神經罕病學會:政府應建各階段多元、明確輔導機制
台灣神經罕見疾病學會(Society for Neurological Rare Disorders-Taiwan, SNeRD Taiwan)成立於2016年,旨為促進國內神經罕見疾病研究之發展、增
台灣神經罕見疾病學會(Society for Neurological Rare Disorders-Taiwan, SNeRD Taiwan)成立於2016年,旨為促進國內神經罕見疾病研究之發展、增進國內罹患神經罕見疾病病患之福祉、加強國內外相關學會之密切聯繫與發展,並且配合政府推行相關之神經罕見疾病政策,有效整合神經罕見疾病研究之計劃、經費、人才與資源。更進一步推動建立國家級的臺灣腦庫。

台灣神經罕見疾病學會創會理事長宋秉文表示,台灣在政策及立法的方面,於民國89年即公布了罕見疾病防治及藥物法,足見政府針對罕見病的預防、診斷及治療等需求的重視。

台灣神經罕見疾病學會創會理事長宋秉文表示,台灣在政策及立法的方面,於民國89年即公布了罕見疾病防治及藥物法,足見政府針對罕見病的預防、診斷及治療等需求的重視。

然而,對於支持罕見藥物的開發,建議政府建立多方面整體的配套措施 ,例如明確的研發費用補助機制、主管機關在臨床試驗發展及查驗登記過程中的合作及輔導機制,以及後續市場的給付及保護機制。

宋秉文認為,目前,法規對於企業研發補助的機制較為模糊,依「罕見疾病藥物供應製造及研究發展獎勵辦法」,以獎金申請的方式實難發揮實質支持持續研發的效果。

以美國、歐洲及日本有孤兒藥資格機制為例,從企業研發開始,即有相關臨床試驗研發費用的輔助,最高可達50%的研發費用。對於取得孤兒藥資格的試驗藥品,也設計了多項與主管機關早期討論及輔導完成臨床發展的管道,協助加速罕見藥物的發展。

因此,宋秉文建議,政府若能對罕病藥物的開發,在研發階段、臨床發展階段及市場階段有連貫的補助機制,將更有利於有心的業者在國內開發罕見藥物。

罕見疾病由於患者人數稀少,對於疾病科學知識的累積相對不易,臨床試驗收案也面臨時間拉長及費用增加的挑戰。開發罕見藥物有賴於多方的共同合作,如政策的支持、資源的挹注、主管機關的輔導、病友的積極熱心參與及市場的健全等。

宋秉文期待,政府能建立針對罕見病藥物開發,更多元及明確的補助及輔導機制。