台灣20家孤兒藥廠類股新尖兵 瞄準罕藥藍海

2021/03/17
台灣20家孤兒藥廠類股新尖兵 瞄準罕藥藍海
受益美國FDA的藥物評估與研究中心(CDER),2020年孤兒藥獲批創10年新高,擁有孤兒藥資格的新興療法獲批的數目達32個,更佔2020年獲批新藥的60.4%。國際罕病日(每年二月最後一天)甫過,再
受益美國FDA的藥物評估與研究中心(CDER),2020年孤兒藥獲批創10年新高,擁有孤兒藥資格的新興療法獲批的數目達32個,更佔2020年獲批新藥的60.4%。國際罕病日(每年二月最後一天)甫過,再度掀起全球對罕藥開發的關注。台灣孤兒藥產業也已經成長至超過20家藥廠,異軍突起成為生技醫藥類股一支新尖兵,更不乏登上百元股價俱樂部者。如仁新、藥華藥、生華科、共信醫藥。

近10年來,得益於FDA持續頒發多種審查措施,激勵行業投入開發罕見疾病藥物,孤兒藥在FDA獲批的新興療法中的比例逐年上升。

2020新冠疫情年,總計批准了53款創新藥,獲得孤兒藥資格的新興療法獲得批准的數目達32個,佔全年獲批新藥的60.4%。從比例上看,創下了10年來佔比的新高。

台灣罕藥開發公司也迅速成長,對台灣而言,新藥開發資源有限,因法規與行政流程的優惠,孤兒藥也成為台灣新藥開發重要策略選項之一。

目前,台灣孤兒藥產業,有超過20家藥廠公司透過美國食品藥物管理局(FDA)孤兒藥的快速通關方式發展。至今已有中橡、智擎、中裕,3家藥廠開發的3款孤兒藥取得藥證上市。

另外包括:藥華藥、仁新醫藥、安成生技、生華科、台微體、浩鼎、北極星藥業、國鼎、杏國、懷特、心悅生醫、亞獅康、景凱、共信等14家藥廠旗下藥物,獲得美國孤兒藥資格認定(ODD)。

其中仁新醫藥、安成生技、生華科,同時也取得罕見兒科疾病認定(RPD),有望加速產品問世,搶攻罕病用藥市場。

台灣目前除了3款已上市的孤兒藥品外,雖大部分孤兒新藥雖處開發階段,但也有4項走入臨床後期,包括杏國胰臟癌新藥SB05、北極星藥業肝癌細胞新藥ADI-PEG 20、以及心悅生醫旗下難治型思覺失調症之合併療法SND-12也於今年3月獲台灣衛福部許可,核准進行2b/3期人體臨床試驗;另外藥華藥雖陸續取得歐盟、台灣、以色列、瑞士等地藥證,但目前仍在等待美國FDA查廠。

不只如此,多家具潛力的新藥公司,也進入臨床2期階段,包括:仁新醫藥期開發的乾性黃斑部病變及斯特格病變的口服新藥LBS-008,目前已取得澳洲藥物管理局(TGA)、台灣食藥署獲准,針對斯特格病變青少年病患進行臨床1b/2期試驗等。

據《Global Market Insights》統計,罕見疾病治療市場規模在2019年超過1,443億美元,未來五年會因全球罕見疾病病例數增加、政府有利政策、更多的新藥研發與上市,使年複合成長率(CAGR)從2020年到2026年,增長12.2%至3,171億美元。

罕見疾病診斷確診平均時長5~7年,目前已知7,000多種罕見疾病,影響全球約3.5億人,但只有約200種疾病具有批准之治療方法,罕病產業現階段仍為一片藍海。

2000年台灣實施「罕見疾病防治及藥物法」,也成為全球第五個立法保障罕見疾病病人的國家,結合「罕病防治」與「罕藥法」的立法內容,更有望加速罕病新藥開發的成長。

表、台灣開發罕見藥物之新藥公司 

序號公司藥物/適應症備註
1國際中橡(2104)龐貝氏症Myozyme2006年已取得歐美上市許可
2智擎
(4162)
胰臟癌新藥安能得2015年已獲得美國FDA及歐盟EMA認定為治療胰臟癌的罕見疾病藥物,目前已取得台灣、美國、歐洲、日本以及其他國家及地區共四十多個國家的上市許可
3中裕新藥(4147)愛滋病多重抗藥性蛋白質新藥TMB-3552018年已取得美國上市許可
4藥華藥
(6446)
罕見血液疾病紅血球增多症新藥P1101獲得美國、韓國孤兒藥資格認定(ODD),2019年陸續取得歐盟、台灣、以色列、瑞士等地藥證。目前正在申請美國藥證。
5仁新醫藥(6696)青少年黃斑部病變(斯特格氏症)新藥LBS-008取得美國、歐盟孤兒藥資格認定(ODD),以及美國FDA罕見兒科疾病認定(RPD),正在進行臨床2期試驗。
6國邑藥品肺動脈高壓症(藍嘴唇症)L606-長效緩釋劑型的吸入前列腺環素藥預計8月啟動臨床3期試驗
7安成生技(6610)先天性水皰症(俗稱泡泡龍症)新藥AC-203取得美國FDA罕見兒科疾病認定(RPD),正在進行臨床2期。
8生華科
(6492)
兒童惡性腦瘤(髓母細胞瘤,MB)新藥Silmitasertib取得美國FDA罕見兒科疾病認定(RPD)正在進行臨床1期試驗。
9北極星-KY
(6550)
肝癌細胞、肺間皮癌新藥ADI-PEG 20取得美國FDA孤兒藥資格認定(ODD),肝癌細胞、肺間皮癌也分別進行臨床3期、2期試驗
10國鼎
(4132)
抗肝癌新藥GHHCC、胰臟癌新藥GHPANC、急性骨髓性白血病GHAML三款藥皆取得美國FDA孤兒藥資格認定(ODD)
11杏國
(4192)
胰臟癌新藥SB05取得歐盟、美國的胰臟癌孤兒藥資格認定(ODD),正在進行臨床3期試驗
12心悅生醫(6575)青少年思覺失調症SND-11、難治型思覺失調症之合併治療SND-12兩項皆取得美國孤兒藥資格認定(ODD)、SND-12於今年3月獲TFDA核准進行2b/3期臨床試驗
13懷特
(4108)
原發性血小板低下紫斑植物新藥PG2已完成2期臨床試驗,2012年7月獲美國FDA孤兒藥資格認定(ODD)
14台微體
(4152)
原發性肝癌新藥Lipotecan已取得美國、歐洲孤兒藥資格認定(ODD),目前兩岸均進入臨床2期試驗
15浩鼎
(4174)
胰臟癌(OBI-888)、胃癌(OBI-999)、肝癌(OBI-3424)、急性淋巴性白血病(OBI-3424)新藥--Globo H系列抗體小分子藥物複合體4項適應症皆獲得FDA孤兒藥資格認定(ODD),胃癌目前正在進行1期人體試驗、其餘未透漏
16景凱
(6549)
自體免疫性肝炎(AIH)新藥JKB-122已取得美國孤兒藥資格認定(ODD),目前正在美國、台灣進行臨床3期試驗
17共信-KY
(6617)
氣管腺樣囊性癌新藥PTS-022017年取得孤兒藥資格認定(ODD),目前正在向美國FDA申請臨床2期試驗
18聯生藥愛滋病抗體新藥UB-421正在向美國申請孤兒藥資格認定,相關臨床試驗尚未展開
19亞獅康膽管癌、胃癌之強效小分子可逆性泛人類表皮生長因子受體 (pan-HER) 抑制劑varlitinib (ASLAN001)膽管癌取得美、韓孤兒藥資格認定(ODD)、胃癌取得美國孤兒藥資格認定(ODD)。兩項適應症皆完成2期試驗,但均未達標
20基亞
(3176)
肝癌術後復發新藥PI-88取得歐美孤兒藥資格認定(ODD),3期解盲未達標
 (資料來源:市場參考公開資訊、台灣藥物臨床試驗資訊網、Clinicaltrials.gov)               
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活動地點:新光站前摩天大樓16樓(臺北市中正區忠孝西路一段66號)
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