FDA首批罕見肺病生物製劑!基因泰克新藥減緩肺功能下降速度

2021/03/08
FDA首批罕見肺病生物製劑!基因泰克新藥減緩肺功能下降速度
美國時間5日,基因泰克旗下的Actemra獲得美國FDA批准,其用於減緩罹患全身性硬化症相關的間質性肺病(SSc-ILD)成人患者的功能下降速度。這是FDA批准的首個用於治療此適應症的生物製劑。
美國時間5日,基因泰克(Genentech)旗下的Actemra獲得美國FDA批准,其用於減緩罹患全身性硬化症相關的間質性肺病(SSc-ILD)成人患者的功能下降速度。這是FDA批准的首個用於治療此適應症的生物製劑(biologic)。同時,這也是Actemra獲FDA批准的第六種適應症。

這次FDA是基於一項隨機、雙盲和安慰劑對照,納入212名全身性硬化症(systemic sclerosis,SSc)成人患者第三期臨床試驗focuSSced的數據,其中包括第二、三期臨床試驗faSScinate的其他數據。

在faSScinate臨床試驗中,以改良版Rodnan皮膚分數(modified Rodnan Skin Score,mRSS)進行評估,顯示治療48週後與基線(baseline)相比並未達到主要臨床試驗終點(primary endpoint)。另外,在全身性硬化症的皮膚纖維化(fibrosis)之標準結果指標中,其mRSS主要終點也未達統計上顯著的效果。

不過,在這項臨床試驗中顯示,與安慰劑相比,接受Actemra的患者,其在用來衡量肺功能指標的用力肺活量(forced vital capacity,FVC ),從基線到第48週的下降幅度較小,安慰劑組的FVC 下降255毫升,Actemra組為14毫升。

全身性硬化症也稱為硬皮症(scleroderma)是一種自體免疫疾病,其由於免疫系統功能失常導致皮膚和肺部組織變厚和硬化,不但會逐漸惡化,而且沒有治療方法。

在美國,多達75萬人深受影響,其中80%的全身性硬化症患者,伴隨著間質性肺病,導致肺部炎症和瘢痕形成(scarring),並危及生命。

基因泰克醫學長兼全球產品開發負責人Levi Garraway表示,我們與FDA緊密合作,評估了Actemra對肺功能的影響。這一里程碑式的批准,為患有這種罕見、使人衰弱的疾病的患者,提供了急需的新治療方案。

資料來源:https://www.biospace.com/article/fda-okays-genentech-s-actemra-for-interstitial-lung-disease/

(編譯/劉端雅)