2021/01/08《國際生技醫藥新聞集錦》

2021/01/08
2021/01/08《國際生技醫藥新聞集錦》
輝瑞首個DMD基因療法3期試驗收案 領先對手Sarepta;長聖138元掛牌上櫃 首日大漲2成

《臺灣》長聖138元掛牌上櫃  首日大漲2成

今(8)日,細胞療法公司長聖生技(6712),以每股138元掛牌上櫃,今日開盤最高站上 166 元,漲幅約 2 成。目前,衛福部核定52件免疫癌症治療案件中,長聖占有23件 (占所有核定項目44%),為通過項目最多、核准件數最多、合作醫院最多,以及收案人數最多,高達158名,長聖去年營收7,060萬,年增5.53倍,今年可望轉虧為盈。
 
長聖董事長劉銖淇指出,新藥異體臍帶間質幹細胞(UMSC01)治療於急性心肌梗塞已完成一期臨床試驗收案,並預計今年向美國FDA提出二期臨床試驗申請;而CAR001(新一代CAR-T)可望因治療實體瘤、異體移植成為突破性CAR-T療法,CAR001已有台灣與日本專利,同時申請美國專利中,並規劃申請美國與台灣臨床一期IND。
 
《美國》輝瑞首個DMD基因療法3期試驗收案 領先對手Sarepta
 
美國時間7日,輝瑞(Pfizer)宣布,其治療裘馨氏肌營養不良(DMD)的基因療法PF-06939926完成3期臨床試驗的首例患者給藥。這是DMD基因療法的首個3期臨床試驗,而其競爭對手Sarepta Therapeutics尚未開始DMD基因療法的3期臨床試驗。
 
名為CIFFREO的3期臨床試驗預計在15個國家的55個臨床試驗中心納入99例4-7歲的非臥床男性患者,研究該基因療法的有效性與安全性。
 
《美國》Alnylam低劑量、長效、皮下注射RNAi療法3期臨床試驗結果積極 

美國時間7日,Alnylam Pharmaceuticals公司宣布,其RNAi療法vutrisiran治療遺傳性澱粉樣多發性神經病變(hereditary transthyretin-mediated ATTR amyloidosis, hATTR amyloidosis)的臨床3期試驗達到主要臨床試驗終點,將於今年初向美國FDA遞交新藥申請(NDA),如獲批准將成為Alnylam獲FDA批准第四款RNAi療法。
 
《美國》鎖定無藥之症!基因泰克10億美元攜手Ribometrix 開發RNA標靶小分子藥
 
美國時間6日,致力於開發RNA標靶小分子藥物的生技公司Ribometrix宣布,與羅氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)達成RNA藥物開發的策略合作,以Ribometrix解析RNA立體結構、找出特定模組(motif),藉以開發與之結合的小分子藥物,進而克服某些致病蛋白質難以設計標靶藥物的挑戰。
 
《美國》BMS 2021首發合作案!7千萬美元攜手ArsenalBio開發次世代T細胞癌症療法
 
美國時間7日,細胞療法公司ArsenalBio宣布,與必治妥施貴寶(BMS)達成多年療法探索合作,共同開發用於實體癌(solid tumors)的次世代T細胞療法。BMS將投資ArsenalBio並提供7000萬美元的前期金,且將依照擴展、法規及銷售里程碑金給予額外金額。此外,ArsenalBio也可從任何獲批的產品中,獲得基於銷售的權利金。
 
《美國》疫情開啟mRNA應用大門! BioNTech再投入多發性硬化症疫苗開發
 
mRNA疫苗是一種新型態的傳染病預防疫苗,面對新冠病毒,目前最快獲得FDA批准的兩種疫苗(Pfizer/BioNTech、Morderna)皆以mRNA為基礎。美國時間7日,BioNTech宣布已利用mRNA平台,進行多發性硬化症(MS)的疫苗開發,其研究結果也發表在《Science》期刊上。