FDA 2020批准53個新藥 新冠療法、疫苗及罕病創新高

編譯/王柏豪

2020新冠疫情年將至，目前為止，美國FDA的藥物評估與研究中心（CDER）總計批准了53款創新藥。數目只落後於創紀錄的2018年（59款），位列歷史第二。其中，擁有孤兒藥資格的新興療法獲批的數目達32個，佔全年獲批新藥的60.4%。
 
此外，新冠疫情成為全球焦點這年，FDA在批准新冠創新療法、檢測和疫苗的進展也引人關注，並對未來新藥審批流程帶來新視野。
 
截至12月25日，FDA已經為306種與COVID-19相關的檢測手段給予了緊急使用授權（EUA），也批准了首個治療新冠病毒感染的創新藥瑞德西韋（Remdesivir）。12月，又有兩款mRNA新冠疫苗也取得了EUA。
 
整體而言，今年度，FDA大量的時間和精力都被與新冠疫情相關的審評工作所佔據，影響了許多新藥的常規審查工作，不過，數據顯示，FDA在審評創新藥上市方面，依然普遍讓業界感到滿意。
 
目前為止，2020 CDER批准的新藥數目僅次於創紀錄的2018年（59款），位列歷史第二。

RNAi、CAR-T新興療法近五年飛速發展

回顧2020年，FDA總計批准了6個新興治療藥物（主要為抗體偶聯藥物、基因療法、細胞療法和寡核苷酸療法/非RANi），與2019年批准7個的數目相當。
 
即使因為新冠疫情稍受延誤，諾華的首款降膽固醇siRNA療法inclisiran和BMS(百時美施貴寶)的CAR-T療法liso-cel，兩項藥物仍在年底前安然獲批。
 
除了傳統的小分子藥物和單株抗體療法以外，今年FDA也批准了多款具有創新治療模式的新療法。包括：Alnylam Pharmaceuticals開發的Oxlumo（lumasiran）成為FDA三年來批准的第三款RNAi療法; 吉利德（Gilead Sciences）旗下Kite Pharma開發的CAR-T療法Tecartus（brexucabtagene autoleucel）也成為FDA批准的第三款CAR-T療法。
 
在抗體偶聯藥物（ADC）部分，近年來，ADC技術（如細胞毒性分子的設計以及連接抗體和載荷的連接子穩定性）大幅改進，有效地提高了藥物的療效。使得ADC成為新興療法的熱門領域。統計顯示，目前有上百種ADC療法處於臨床開發階段，治療400種左右的適應症。
 
另外，今年召開的BIO 2020大會上，羅氏（Roche）全球醫藥合作負責人James Sabry博士表示，30年後，細胞和基因療法將成為未來療法的主流！
 
根據IQVIA公司發佈的2019年研發成果（2019 R&D Achievements）報告，以細胞療法、基因療法和寡核苷酸為代表的新一代生物治療手段（next generation Biotherapeutics, NGB）在近5年飛速發展。
 
新興藥物的獲批數目增加，也反映了生物醫藥行業對新治療方法的期待與重視。統計顯示，2019年有99項研發產品進入後期臨床試驗，開發中的數目也提升到369個，與2014年相比，數目幾乎成長3倍。

孤兒藥獲批創10年新高

近10年來，得益於FDA持續頒發多種審查措施，激勵行業投入開發罕見疾病藥物，孤兒藥在FDA獲批的新興療法中的比例逐年上升。
 
今年為止，獲得孤兒藥資格的新興療法獲得批准的數目達32個，佔全年獲批新藥的60.4%。從比例上看，達到了10年來佔比的新高，比2018年的峰值（57.6%）還要高出一些。