編譯/王柏豪
2020新冠疫情年將至,目前為止,美國FDA的藥物評估與研究中心(CDER)總計批准了53款創新藥。數目只落後於創紀錄的2018年(59款),位列歷史第二。其中,擁有孤兒藥資格的新興療法獲批的數目達32個,佔全年獲批新藥的60.4%。
此外,新冠疫情成為全球焦點這年,FDA在批准新冠創新療法、檢測和疫苗的進展也引人關注,並對未來新藥審批流程帶來新視野。
截至12月25日,FDA已經為306種與COVID-19相關的檢測手段給予了緊急使用授權(EUA),也批准了首個治療新冠病毒感染的創新藥瑞德西韋(Remdesivir)。12月,又有兩款mRNA新冠疫苗也取得了EUA。
整體而言,今年度,FDA大量的時間和精力都被與新冠疫情相關的審評工作所佔據,影響了許多新藥的常規審查工作,不過,數據顯示,FDA在審評創新藥上市方面,依然普遍讓業界感到滿意。
目前為止,2020 CDER批准的新藥數目僅次於創紀錄的2018年(59款),位列歷史第二。
回顧2020年,FDA總計批准了6個新興治療藥物(主要為抗體偶聯藥物、基因療法、細胞療法和寡核苷酸療法/非RANi),與2019年批准7個的數目相當。
即使因為新冠疫情稍受延誤,諾華的首款降膽固醇siRNA療法inclisiran和BMS(百時美施貴寶)的CAR-T療法liso-cel,兩項藥物仍在年底前安然獲批。
除了傳統的小分子藥物和單株抗體療法以外,今年FDA也批准了多款具有創新治療模式的新療法。包括:Alnylam Pharmaceuticals開發的Oxlumo(lumasiran)成為FDA三年來批准的第三款RNAi療法; 吉利德(Gilead Sciences)旗下Kite Pharma開發的CAR-T療法Tecartus(brexucabtagene autoleucel)也成為FDA批准的第三款CAR-T療法。
在抗體偶聯藥物(ADC)部分,近年來,ADC技術(如細胞毒性分子的設計以及連接抗體和載荷的連接子穩定性)大幅改進,有效地提高了藥物的療效。使得ADC成為新興療法的熱門領域。統計顯示,目前有上百種ADC療法處於臨床開發階段,治療400種左右的適應症。
另外,今年召開的BIO 2020大會上,羅氏(Roche)全球醫藥合作負責人James Sabry博士表示,30年後,細胞和基因療法將成為未來療法的主流!
根據IQVIA公司發佈的2019年研發成果(2019 R&D Achievements)報告,以細胞療法、基因療法和寡核苷酸為代表的新一代生物治療手段(next generation Biotherapeutics, NGB)在近5年飛速發展。
新興藥物的獲批數目增加,也反映了生物醫藥行業對新治療方法的期待與重視。統計顯示,2019年有99項研發產品進入後期臨床試驗,開發中的數目也提升到369個,與2014年相比,數目幾乎成長3倍。
近10年來,得益於FDA持續頒發多種審查措施,激勵行業投入開發罕見疾病藥物,孤兒藥在FDA獲批的新興療法中的比例逐年上升。
今年為止,獲得孤兒藥資格的新興療法獲得批准的數目達32個,佔全年獲批新藥的60.4%。從比例上看,達到了10年來佔比的新高,比2018年的峰值(57.6%)還要高出一些。
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