FDA 2020批准53個新藥 新冠療法、疫苗及罕病創新高

2020/12/29
FDA 2020批准53個新藥 新冠療法、疫苗及罕病創新高
2020新冠疫情年將至,目前為止,美國FDA的藥物評估與研究中心總計批准了53款創新藥。數目只落後於創紀錄的2018年(59款),位列歷史第二。

編譯/王柏豪

2020新冠疫情年將至,目前為止,美國FDA的藥物評估與研究中心(CDER)總計批准了53款創新藥。數目只落後於創紀錄的2018年(59款),位列歷史第二。其中,擁有孤兒藥資格的新興療法獲批的數目達32個,佔全年獲批新藥的60.4%。
 
此外,新冠疫情成為全球焦點這年,FDA在批准新冠創新療法、檢測和疫苗的進展也引人關注,並對未來新藥審批流程帶來新視野。
 
截至12月25日,FDA已經為306種與COVID-19相關的檢測手段給予了緊急使用授權(EUA),也批准了首個治療新冠病毒感染的創新藥瑞德西韋(Remdesivir)。12月,又有兩款mRNA新冠疫苗也取得了EUA。
 
整體而言,今年度,FDA大量的時間和精力都被與新冠疫情相關的審評工作所佔據,影響了許多新藥的常規審查工作,不過,數據顯示,FDA在審評創新藥上市方面,依然普遍讓業界感到滿意。
 
目前為止,2020 CDER批准的新藥數目僅次於創紀錄的2018年(59款),位列歷史第二。

FDA批准新藥數量

RNAi、CAR-T新興療法近五年飛速發展

回顧2020年,FDA總計批准了6個新興治療藥物(主要為抗體偶聯藥物、基因療法、細胞療法和寡核苷酸療法/非RANi),與2019年批准7個的數目相當。
 
即使因為新冠疫情稍受延誤,諾華的首款降膽固醇siRNA療法inclisiran和BMS(百時美施貴寶)的CAR-T療法liso-cel,兩項藥物仍在年底前安然獲批。
 
除了傳統的小分子藥物和單株抗體療法以外,今年FDA也批准了多款具有創新治療模式的新療法。包括:Alnylam Pharmaceuticals開發的Oxlumo(lumasiran)成為FDA三年來批准的第三款RNAi療法; 吉利德(Gilead Sciences)旗下Kite Pharma開發的CAR-T療法Tecartus(brexucabtagene autoleucel)也成為FDA批准的第三款CAR-T療法。
 
在抗體偶聯藥物(ADC)部分,近年來,ADC技術(如細胞毒性分子的設計以及連接抗體和載荷的連接子穩定性)大幅改進,有效地提高了藥物的療效。使得ADC成為新興療法的熱門領域。統計顯示,目前有上百種ADC療法處於臨床開發階段,治療400種左右的適應症。
 
另外,今年召開的BIO 2020大會上,羅氏(Roche)全球醫藥合作負責人James Sabry博士表示,30年後,細胞和基因療法將成為未來療法的主流!
 
根據IQVIA公司發佈的2019年研發成果(2019 R&D Achievements)報告,以細胞療法、基因療法和寡核苷酸為代表的新一代生物治療手段(next generation Biotherapeutics, NGB)在近5年飛速發展。
 
新興藥物的獲批數目增加,也反映了生物醫藥行業對新治療方法的期待與重視。統計顯示,2019年有99項研發產品進入後期臨床試驗,開發中的數目也提升到369個,與2014年相比,數目幾乎成長3倍。

FDA新興藥物

孤兒藥獲批創10年新高

近10年來,得益於FDA持續頒發多種審查措施,激勵行業投入開發罕見疾病藥物,孤兒藥在FDA獲批的新興療法中的比例逐年上升。
 
今年為止,獲得孤兒藥資格的新興療法獲得批准的數目達32個,佔全年獲批新藥的60.4%。從比例上看,達到了10年來佔比的新高,比2018年的峰值(57.6%)還要高出一些。

FDA孤兒藥數量

而今年獲批的孤兒藥中,很多還是針對患者數目非常少的罕見病。例如:首款治療1型神經纖維瘤病的藥物療法Koselugo(selumetinib)、治療杜氏肌營養不良(DMD)的寡核苷酸療法Viltepso(viltolarsen)、治療脊髓性肌萎縮症的首款口服創新藥Evrysdi(risdiplam)等等。
 
另外,隨著癌症分子生物學的進展,根據腫瘤的特定突變基因所開發的精準療法,也增加了孤兒藥獲批的數目。
 
今年,FDA就批准了多個針對特定生物標靶的抗癌藥物,其中包括:Blueprint Medicines公司開發的Ayvakit(avapritinib)和RET抑制劑Gavreto(pralsetinib)、諾華公司開發的MET抑制劑Tabrecta(capmatinib)、禮來(Lilly)公司旗下Loxo Oncology開發的RET抑制劑Retevmo(selpercatinib)等。
 
資料來源:https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2020