再生元攜手基因治療先驅James Wilson 開發新冠抗體鼻噴型創新療法

2020/12/01
再生元攜手基因治療先驅James Wilson 開發新冠抗體鼻噴型創新療法
美國時間11月30日,再生元(Regeneron)公司宣布和賓州大學基因治療先驅James Wilson教授簽訂合作,將以再生元在上週獲得美國FDA緊急使用授權(EUA)的新冠抗體雞尾酒療法REGN-

賓州大學醫學教授暨基因治療計畫及孤兒疾病中心主任James Wilson。(圖片來源: Penn Medicine News官方網站)

編譯 / 吳培安

美國時間11月30日,再生元(Regeneron)公司宣布和賓州大學基因治療先驅James Wilson教授簽訂合作,將以再生元在上週獲得美國FDA緊急使用授權(EUA)的新冠抗體雞尾酒療法REGN-COV2為基礎,開發為使用腺相關病毒(AAV)載體的鼻噴劑型創新療法,預計在明年初取得初步結果。

James Wilson現職為賓州大學醫學教授,以及賓州大學基因治療計畫及孤兒疾病中心主任。他致力於將健康基因傳送到特定細胞內的創新技術平台開發,其最知名的成就,便是開發出耐受性高的AAV載體,應用於罕見疾病和孤兒疾病的基因治療。

如今在生物製藥產業界裡,至少90項臨床前計畫、40項臨床計畫所使用的AAV載體,都是來自於James Wilson的實驗室。其中最值得稱頌的,就是FDA首個批准的基因療法Zolgensma,成為第一個脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的療法,其早期開發正是由James Wilson研究團隊所執行。

現在,James Wilson將和賓州大學一起,與再生元研究將新冠抗體雞尾酒療法,改造為鼻噴劑型療法的可行性。他們預計使用AAV載體,將編碼再生元治療性抗體的序列,直接傳遞到鼻黏膜上皮細胞,讓鼻黏膜可以穩定地持續製造抗體,提供更久的保護力,免於遭受病毒的感染。

James Wilson表示,倘若開發順利,這種創新療法相較於傳統疫苗,將會具有快速產生免疫反應、且使用一劑就能提供長久保護力的優點,對於免疫系統較弱的人(例如高齡族群)、需要立即保護力的人(例如醫護人員)特別有幫助。

他向外媒透露,他們會先將此創新療法,在大型動物攻毒試驗中測試效果,若順利會再將提出臨床試驗申請,希望最快能在明年1月、2月完成。

再生元的新冠抗體雞尾酒療法REGN-COV2,是由casirivimab、imdevimab兩種抗體組成,其在11月24日已經獲得美國FDA的緊急使用授權資格,使用在輕至中度新冠肺炎高風險患者群的治療。不過,EUA並不意味著完全批准藥證,有關此療法的大型臨床試驗尚在進行當中。

參考資料:
https://www.pennmedicine.org/news/news-releases/2020/november/penn-medicine-collaborates-with-regeneron-to-investigate-delivery-of-covid-antibody