挑戰NASH無藥困境! Ionis、AZ開發反義RNA藥物

2020/11/25
挑戰NASH無藥困境! Ionis、AZ開發反義RNA藥物
美國時間23日,致力於反義RNA (antisense RNA) 藥物開發的Ionis Pharmaceuticals,宣布與阿斯特捷利康(AstraZeneca, AZ)合作開發第二項非酒精性脂肪肝

編譯 / 吳培安

美國時間23日,致力於反義RNA (antisense RNA) 藥物開發的Ionis Pharmaceuticals,宣布與阿斯特捷利康(AstraZeneca, AZ)合作開發第二項非酒精性脂肪肝炎(NASH)藥物ION455,希望能夠打破NASH無藥可用的困境。這也是Ionis與AZ合作開發的第四項藥物。

根據合作協議,Ionis將獲得3000萬美元授權金,且有機會獲得上看3億美元的里程碑金,再加上總銷售額的權利金(royalties);AZ將會接手ION455的開發,包括法規審批和商品化。

Ionis與AZ另一項合作的NASH藥物ION839 (AZD2693),則是透過抑制Patatin樣磷脂酶3 (PNPLA3)生成,來阻止NASH的惡化;此外,Ionis也正開發自有的NASH產品線ION224,希望透過降低二脂酰甘油酰基轉移酶2 (DGAT2)的生成,來治療NASH患者,預計是下一個商品化的藥物。

目前尚無批准用於治療NASH的藥物,許多大藥廠在NASH療法開發上屢屢挫敗,如吉利德(Gilead)在2019年接連宣布停止三項NASH相關的臨床試驗、以及最接近批准的Intercept也在今年六月因不良反應疑慮被FDA拒絕,大藥廠皆在尋找更好的方法開發NASH療法。

Ionis是致力於反義RNA藥物開發的生技公司,主攻未滿足醫療需求的疾病,包括神經、心腎、代謝、感染與肺部疾病。產品線包含近40種藥物,以及3種已獲批藥物,包括治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的Spinraza、治療家族性澱粉樣多發性神經病變的Tegsedi,以及治療家族性乳糜微粒血症症候群(FCS)的Waylivra。


參考資料:
https://ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/ionis-announces-third-investigational-antisense-medicine-treat