Alnylam全球第三款RNAi療法再獲批 Oxlumo成為FDA首個PH1罕病療法

2020/11/24
Alnylam全球第三款RNAi療法再獲批 Oxlumo成為FDA首個PH1罕病療法
RNAi療法開發領域的領導者Alnylam,上周獲得歐洲藥物管理局(EMA)批准全球第三款RNAi療法Oxlumo(lumasiran),治療所有年齡的原發性高草酸鹽尿症(PH1)。美國時間23日,A

編譯/彭梓涵

RNAi療法開發領域的領導者Alnylam上周獲得歐洲藥物管理局(EMA)批准全球第三款RNAi療法Oxlumo(lumasiran),治療所有年齡的原發性高草酸鹽尿症(PH1)。美國時間23日,Alnylam再度宣布,該療法獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,Alnylam不僅囊括全球首三款RNAi療法,Oxlumo也成為FDA首個治療PH1療法。

此次批准是針對兩項PH1的研究評估,在第一個研究中,26名患者每月接受Oxlumo注射,13名患者接受了安慰劑注射,在Oxlumo組中患者尿液中草酸鹽量平均減少65%,而安慰劑組則平均減少12%。到研究的第六個月,接受Oxlumo治療的患者中有52%可維持正常的草酸鹽表現量。

第二項研究中,則有16位年齡小於6歲的患者均接受Oxlumo治療,研究結果顯示,治療至第六個月,草酸鹽表現量平均減少71 

Oxlumo先前已獲得孤兒藥、突破性療法資格認定,也獲得FDA罕見兒科疾病優先審查資格。而原本該藥在「處方藥使用者付費法(PDUFA)」目標期限為2020年12月3日,FDA也在歐盟批准後四天,開綠燈提早給予批准。

Alnylam是RNAi療法領域中備受矚目的明星公司,該公司2018年獲得第一款RNAi藥物Onpattro(patisiran)批准,隔年FDA又提前批准該公司也是全球第二款RNAi藥物Givlaari(givosiran)上市。

接二連三獲得突破,Alnylam也獲得黑石集團青睞,今年4月,黑石以20億美元資金與Alnylam達成戰略合作,黑石提供該筆資金以支持Alnylam推動創新技術的發展。

原發性高草酸鹽尿症是草酸鹽產生過量引起,而PH1是最常見和最嚴重的類型。在北美和歐洲,PH1估計影響百萬分之一至三個人,約佔PH病例的80%。 

 

資料來源: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treat-rare-metabolic-disorder?utm_medium=email&utm_source=govdelivery