死亡率降6成! Eiger首款早衰症藥物獲批

2020/11/23
死亡率降6成! Eiger首款早衰症藥物獲批
美國時間20日,加州生技公司Eiger BioPharmaceuticals宣布,其用於治療罕見疾病「早衰症」的新藥Zokinvy (lonafarnib)已獲美國食品藥物管理局(FDA)批准。這是全

編譯/巫芝岳

美國時間20日,加州生技公司Eiger BioPharmaceuticals宣布,其用於治療罕見疾病「早衰症」的新藥Zokinvy (lonafarnib)已獲美國食品藥物管理局(FDA)批准。這是全球首款獲批的早衰症藥物,可說對這項極罕見、病人平均壽命僅14.5歲的嚴重疾病病友們,帶來一線曙光。

在兩項於波士頓兒童醫院(Boston Children's Hospital)進行的開放標籤(open-label)臨床試驗中,Zokinvy顯示,對於共62位「早年衰老症候群」(Hutchinson-Gilford progeria syndrome, 簡稱早衰症)患者,能降低患者60%的死亡率,並將其平均壽命延長2.5年。

該單臂(single-arm)試驗中的患者皆出生於1991年後,多名已持續接受治療10年以上;用於比較的組別則為81名由早衰研究基金會(Progeria Research Foundation)執行的另一項試驗。

Zokinvy最常見的不良反應為嘔吐、腹瀉、噁心等腸胃道副作用,嚴重程度為輕度至中度。

Zokinvy獲批後,FDA也授予Eiger罕見兒科疾病優先審查憑證(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher)資格。Eiger計畫將出售該憑證,並根據先前與早衰研究基金會的合作協議,與其平分收益。

(編按:FDA設立優先審查憑證(PRV)機制,是為了鼓勵開發特殊罕病藥物或孤兒藥,若成功開發出符合資格的藥物,藥廠將可獲得PRV,且PRV具有可出售交易的特性。)

而除了一歲以上的Hutchinson-Gilford早衰症患者適用Zokinvy外,該藥也可用於特定的類早衰核纖層蛋白病(certain processing-deficient progeroid laminopathies)

Eiger表示,他們將啟動一項該疾病專用的服務「Eiger OneCare」,來提供病人治療、經濟等各方面個人化的支持。

「早年衰老症候群」為一種相當罕見的遺傳疾病,病人在很年輕時即出現生長衰竭、皮膚老化、全身性動脈粥狀硬化等衰老情況,未經治療者平均年齡僅14.5歲。

參考資料:https://pipelinereview.com/index.php/2020112276624/Small-Molecules/Eiger-BioPharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-Zokinvy-lonafarnib-The-First-Treatment-for-Hutchinson-Gilford-Progeria-Syndrome-and-Processing-Deficient-Progeroid-Lami.html