基因編輯龍頭Intellia 獲蓋茨基金會資助  針對體內基因編輯鐮形血球貧血症

2020/11/12
基因編輯龍頭Intellia 獲蓋茨基金會資助  針對體內基因編輯鐮形血球貧血症
美國時間11日,由諾貝爾獎得主Jennifer Doudna共同創立的基因編輯公司Intellia Therapeutics表示,獲得比爾及梅琳達•蓋茲基金會的資助。

Intellia Therapeutics獲得比爾及梅琳達•蓋茲基金會的資助,用作鐮形血球貧血症的體內基因編輯研究之用。(圖片取自網絡)

編譯/劉端雅

美國時間11日,由諾貝爾獎得主Jennifer Doudna共同創立的基因編輯公司Intellia Therapeutics表示,獲得比爾及梅琳達•蓋茲基金會(Bill & Melinda Gates Foundation,BMGF)的資助,用作鐮形血球貧血症(sickle cell disease,SCD)的體內基因編輯研究之用。

Intellia的鐮形血球貧血症體外療法,已經授權給諾華(Novartis)開發。該技術是編輯細胞外的DNA,再注射到患者體內。而這次獲得BMGF資助的技術,是透過靜脈注射,編輯人體內部基因。

Intellia在9日宣布,其研發的實驗性CRISPR療法NTLA-2001,用作治療甲狀腺素蛋白類澱粉多發神經病變(ATTR),已完成首位受試者注射,透過全身給藥或靜脈注射,編輯人體內部基因。

該研究是首次將CRISPR基因編輯的藥物直接注入血液中,其目標是透過剔除一個突變的基因來治療ATTR,該基因會導致摺疊錯誤的蛋白質(misfolded protein)堆積,從而使神經和心臟受損。

體內進行基因編輯有許多好處,例如不需要繁複的步驟,也可以降低從病患體內取出細胞製備所引發的併發症。體內進行基因編輯的技術,也是BMGF資助的主要原因之一。

剛獲得2020年諾貝爾化學獎的Doudna是Intellia的聯合創始人。Intellia、CRISPR Therapeutics和Editas Medicine是基因編輯三大領頭羊,後兩者已經使用CRISPR/Cas9基因編輯的臨床治療試驗。

Intellia指出,SCD在奈及利亞的發病率最高,每年約有15萬名嬰兒罹患SCD。

資料來源:
https://www.biopharmadive.com/news/intellia-crispr-study-gates-foundation/588820/