專家質疑FDA!百健阿茲海默藥恐難獲批

2020/11/09
專家質疑FDA!百健阿茲海默藥恐難獲批
才在3日傳出好消息的百健(Biogen)阿茲海默症藥物aducanumab,卻在美國時間6日,FDA召集外部獨立專家的諮詢委員會議(Advisory Committee)上踢到鐵板,在兩次投票上,多數

編譯/李林璦

才在3日傳出好消息的百健(Biogen)阿茲海默症藥物aducanumab,卻在美國時間6日,FDA召集外部獨立專家的諮詢委員會議(Advisory Committee)上踢到鐵板,在兩次投票上,多數外部專家都不贊同通過aducanumab,甚至對FDA的做法出質疑。雖然FDA不一定要遵循諮詢委員會議的建議,但以歷年來看通常FDA都會參照其建議,FDA將在2021年3月7日之前決定aducanumab的命運。 

在會議上,FDA詢問專家「是否單獨考慮三期臨床試驗302(EMERGE)而忽略研究301(ENGAGE),且試驗302可以提供有利證據支持aducanumab可有效治療阿茲海默症?」,只有1位專家贊同,8位專家反對,2位專家不確定。 

第二次投票中,FDA詢問專家們「一期臨床試驗103 (PRIME)是否提供足夠證據支持aducanumab可有效治療阿茲海默症?」,7位專家反對,4位專家不確定。 

在會議中,FDA也詢問專家們「根據三期臨床試驗302和一期臨床試驗301所提供的分析數據,並加上研究103的結果和藥效學數據來看,是否有理由將試驗302作為aducanumab治療阿茲海默症主要證據?」有10位專家反對,只有1位專家贊成。 

專家們對於「是否單獨考慮三期臨床試驗302 (EMERGE)而忽略研究301(ENGAGE),且試驗302可以提供有利證據支持aducanumab可有效治療阿茲海默症?」這一題的措辭十分質疑。 

FDA要求他們獨立考慮302並忽視301,評審專家之一約翰·霍普金斯大學的教授G. Caleb Alexander直言,這兩個試驗在臨床設計上是相同的,包含/排除標準、生物標記物的分析也相同,實在無法去獨立考慮302而忽略301的存在。 

Alexander認為,FDA對這款藥物的評論“明顯偏頗”,根據之前的試驗數據,FDA對這款藥物的評論最多應是好壞參半,不可能是積極的,而如今FDA對這款藥物的態度導致我們開始質疑FDA如何確定數據的有效性。 

在先前的分析中,百健的結論為,302試驗已成功完成,接受最高劑量aducanumab治療的患者在臨床失智量表上具有統計學上的顯著改善,但在301試驗中則失敗,使用aducanumab的患者比服用安慰劑的患者效果還更差。

11月4日,百健的股票在傳出FDA好消息之前已上漲了31%。11月6日,納斯達克在新聞發布之前已經暫停了百健(NASDAQ:BIIB)的相關交易,等待FDA會議結果。如今這款藥物遭到了領域內專家的強烈抨擊,未來審批將受到巨大影響,其股票可能在下次開盤時發生大幅度的變動。 

參考資料:https://www.fiercebiotech.com/biotech/fda-panel-slams-biogen-s-controversial-alzheimer-s-med