瞄準4億里程碑金!Retrophin收購Orphan 鎖定罕病「高胱胺酸尿症」潛力新藥

2020/10/26
瞄準4億里程碑金!Retrophin收購Orphan 鎖定罕病「高胱胺酸尿症」潛力新藥
美國時間23日,加州罕見疾病新藥開發公司Retrophin宣布,將以9千萬美元的現金收購Orphan Technologies,主要鎖定其目前正在臨床1/2期階段的高胱胺酸尿症(homocystinu

瞄準4億里程碑金!Retrophin收購Orphan 鎖定罕病「高胱胺酸尿症」潛力新藥(圖片來源:網路)

編譯/巫芝岳

美國時間23日,加州罕見疾病新藥開發公司Retrophin宣布,將以9千萬美元的現金收購Orphan Technologies,主要鎖定其目前正在臨床1/2期階段的高胱胺酸尿症(homocystinuria)新藥OT-58。OT-58也有望成為第一款直接治療這項罕見疾病的藥物。


據目前預測OT-58在美國與歐洲的銷售量,未來將帶來4.27億美元的里程碑金,Retrophin也將再支付Orphan未來淨銷售額約5%的權利金(tiered royalties)給Orphan。

OT-58目前已獲美國食品藥物管理局(FDA)授予孤兒藥與快速通道資格(Fast Track Designation),該藥物為一種新型的酵素替代療法(enzyme replacement therapy),目前正處於臨床1/2期研究階段。

該藥物也已在今年3月取得FDA的小兒罕病認定(RPD designation),未來申請新藥查驗登記(NDA)後,可獲得優先審查資格。

Retrophin執行長Eric Dube表示,OT-58已在臨床前試驗中,展現了能有效降低動物體內高胱胺酸(homocysteine)濃度、改善病情的療效,有望成為直接針對該罕見疾病的第一項療法。

高胱胺酸尿症(homocystinuria)是一種罕見的胺基酸代謝異常疾病,多數患者病因是體內代謝酵素胱硫醚合成脢(CBS)功能異常,而造成有毒代謝物堆積,導致智能不足、心血管疾病、血栓、骨質疏鬆等臨床症狀。

目前尚無直接治療疾病的藥物,多只能以補充維生素B6、葉酸,及其他營養控制等方式,減緩病情惡化。

除了OT-58外,該交易的另一項重點還包括Orphan針對罕見疾病「粒線體性神經胃腸腦病變症候群」(MNGIE症候群)的新藥OT-15,目前仍在臨床前研究階段。

Retrophin是一間專注於開發罕見疾病療法的公司,目前產品線包括用來預防胱胺酸尿症(cystinuria)患者結石的Thiola (tiopronin)、預防Zellweger氏症候群(Zellweger Syndrome)患者膽酸合成障礙的Cholbam (cholic acid),以及治療特定泌尿道結石的Chenodal (chenodiol)。

參考資料:https://www.biospace.com/article/retrophin-buys-orphan-technologies-in-517-million-deal/