【封面故事】再生醫療是神藥 還是潘朵拉的盒子?

2020/10/25
【封面故事】再生醫療是神藥 還是潘朵拉的盒子?
臺灣站在再生醫療立法當口,病友與家屬、專業團體、生技業者無不引頸企盼立法通過,讓有需要的人能盡快獲得治療。然而,有關新興療法安全性與有效性的質疑,以及高昂費用的收費模式,仍然成為各界最為關切的隱憂。

病友團體訴求、三大公協會立場、產業觀點

再生醫療是神藥 還是潘朵拉的盒子?

撰文/環球生技編採中心

臺灣站在再生醫療立法當口,病友與其家屬、專業團體、生技業者無不引頸企盼盡速立法通過,讓有需要的人能盡快獲得治療。然而,有關新興療法安全性與有效性的質疑,以及高昂費用的收費模式,仍然成為各界最為關切的隱憂。本刊也透過不同面向的視角,讓民間各界在這個關鍵時刻下,表述對再生醫療立法的期許。

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根據再生醫療聯盟(Alliance for Regenerative Medicine, ARM) 2019年統計,全球進行中的再生醫療臨床試驗,共計有1,066項,目前已經有94項進入三期階段。若以類別區分,其中以基因治療佔了超過75%,細胞治療約20%,組織工程約4%。

美國、歐盟、韓國、日本等再生醫療發展國,也在各自建構的法規框架下,各自批准了數項再生醫療產品上市許可;開發較成熟之產品,像是由諾華(Novartis)推出的全球首個血癌CAR-T療法Kymriah、脊髓性肌肉萎縮症基因療法Zolgensma,也早早進軍國際市場,在多個國家獲批上市。(參見表三)

在臺灣,依財團法人醫藥品查驗中心(CDE)的統計,從2010年至今年6月,食品藥物管理署(TFDA)共核准了68項細胞治療臨床試驗、15項基因治療臨床試驗。

迄今,目前臺灣還沒有任何獲得TFDA核發藥證的再生醫療產品。目前看起來最有希望拿下首項臺灣再生醫療藥證的,是由國外申請上市的Zolgensma,目前CDE已經完成技術審查,正等待TFDA的審查法規到位。

無論最後通過的是《再生醫療製品管理法》或《再生醫療製劑條例》,都將為醫療院所的營運、生醫產業的發展帶來變革,影響的不只是患者、醫護人員,全民都可能成為利害關係人。

對於再生醫療立法,病友團體、相關業者、再生醫療領域研究者,都有相同的企盼,卻也懷有不同的隱憂和訴求。

本刊也在以下篇幅中,透過不同面向的視角,呈現在這個關鍵時刻下,民間各界對再生醫療立法的期許。

 

⊕  病友團體訴求

臺灣癌症免疫細胞協會、臺灣癌症基金會、癌症希望基金會等病友團體代表,在邱議瑩、劉建國、吳玉琴立委與台灣醫界聯盟基金會於5月12日共同主辦的立法院公聽會中,表達他們在《特管法》中看見的困難,以及癌症病友實際上遇到的困境。

政府應認真面對費用高昂、非法業者橫行問題

臺灣癌症免疫細胞協會秘書長王紀葳表示,當初《特管法》上路時,他們十分感動、也寄予厚望,但在歷經近兩年來各大醫院陸續推出的計畫方案和收費金額後,卻一再感到遺憾和失望。

理事長紀君霖也在書面聲明中直指,各大醫院的治療方案是否有效還沒有定論,但高昂的費用已經被民眾認為是有錢人的救命方案,因此,要求政府應該協助醫院和民眾制定更加合理、且可負擔的價格規範。

此外,她也籲請衛福部像對抗新冠肺炎(COVID-19)那樣雷厲風行,立刻處理非法私下治療的診所、生技公司,嚴懲非法醫療行為,認真面對病友的舉發,解決坊間業者品質良莠不齊、收費方案不一的問題。

她疾呼,「病人和家屬是求救無門,才請政府出面給予合法正規的醫療機會,並不是隨便搪塞給我們任何東西都可以接受,這樣的施捨很抱歉我們要不起,我們也不想要、更不需要,要做請真正做好!」

 

籲引入商業保險減輕負擔

法規區分預防與治療

癌症希望基金會藉發言稿指出,他們認為,治療的有效性及安全性是癌友的最首要考量,若未能確保治療的療效及安全,不宜貿然讓癌友自費使用。此外,政府也應該政府應審慎思考,引進商業保險來補足健保給付的缺口,以減輕癌友自費壓力。

台灣癌症基金會副執行長蔡麗娟,在公聽會中提出有關費用、不良事件的救濟補償措施、捐贈者合適性的風險、不良反應的長期潛在風險如何保障的擔憂,希望在產業發展之餘,也兼顧病人的權益保障。

「在面臨生命與時間賽跑的壓力下,患者投入大筆金錢,但若病情沒有因此改善,也很難釐清是因為病情還是治療導致的風險,這樣資訊是不對等的!而且,再生醫療對病人和家屬來講,其實也很深奧難懂。」蔡麗娟說。

蔡麗娟也針對某些草案版本中提及,再生醫療製劑的用途上存在一個重要的差異:除了治療危及生命或嚴重失能之疾病外,再生醫療製劑也涵蓋了預防疾病的目的。

「因為『預防』的定義不清楚,為了預防未來可能發生之疾病,而開放使用仍有風險疑慮之『預防』再生醫療製劑,在法規管理強度上,應與有迫切醫療需求的疾病有所不同。」蔡麗娟說。

 

⊕  專業團體──三大公學/協會立場

我國再生醫學相關領域的三大公學/協會:臺灣幹細胞學會、臺灣細胞醫療協會、臺灣再生醫學學會,在5月的立法院公聽會上,由臺灣再生醫學學會張至宏理事長發表共同聲明表示:「再生醫療的發展已有長久的研究與試驗,期盼能制定一部長久可行的再生醫療管理專法。」

共同聲明中闡明,希望法規要有前瞻性和理想性,所涵蓋到的再生醫療產品,包括:幹細胞、免疫細胞等細胞治療、基因治療、組織工程、細胞相關衍生物,以及其他先進醫療產品(Advanced Medical Product),需確保其品質及安全性;此外,應借重相關專業人才,才能展現管理的合理性、執行的可行性,以促進產業的蓬勃發展。

臺灣幹細胞學會秘書長沈家寧表示,三個公協/學會雖然立場不完全一致,但他們的立場相對較為中立,「專業還是最重要的。」

他們也帶著各自的會員,從學術界、業界到醫界都有,拜訪各提案立委和食藥署,了解其中的異同之處。

「用《藥事法》規範對產業界來說比較快,因此,邱議瑩和食藥署的版本,幾乎獲得業者一面倒的支持。不過,《藥事法》的規定不一定適用在新興治療的發展,駐廠藥師要負責管理的話,目前也還沒有相關的訓練制度。」

另一方面,沈家寧也點出,邱泰源版本擬定更周全、更獨立的管理方式,但很多規定跟《藥事法》其實很像。此外,該版本沒有明確點出主責機關,而主責機關必須要夠專業,但除了食藥署以外,恐怕沒有這麼多專業人士的機關可以管。

沈家寧認為,除了希望法案盡快通過,也必須思考臺灣有沒有足夠的專業人才,在執行端上給予支持。

「CDE負責審查臨床試驗、食藥署風險管理組負責查驗的人就只有那幾位,藥師以前也沒有細胞學相關的實務訓練,因此需要有課程和訓練制度,培養更多具有專業能力的從業人員。」他說。

 

⊕  再生醫療產業觀點

路迦生醫總經理唐稚超»

特管法、再生醫療立法只是過渡

最終目標仍是國際市場

過去曾擔任神經內科醫師、現為路迦生醫董事長兼總經理的唐稚超表示,對業者來說,「重點還是希望可以過,有個法源依據,明定是由誰管理。」

針對主管機關的權責和法源依據,唐稚超也分享他的想法。他認為可以分階段執行,不必一刀兩斷,切出醫藥分立的壁壘。

「在還沒有充分的佐證療效時,臨床試驗一定是由臨床醫師主導,且要做到嚴謹的臨床二期,這個階段可以由醫事司做為主管單位,在前端做把關;等到進入成熟的臨床三期、甚至是已經拿到藥證時,再由相對完整成熟的《藥事法》接手。這是立法上可以去思考的方向。」他說。

唐稚超強調,「臨床試驗的數據絕對是必要,且無法靠《特管法》替代。」

從醫學上的證據強度而言,特管法蒐集到的案例資料只能算是個案報告,其證據強度為6;但再多的個案報告,都比不上臨床試驗研究的證據等級2來得強。

「特管法畢竟是先求有、再求好的過渡性法規,讓有需要的病人可以先使用、讓生技業者透過少量樣本分析精進自己技術,但它只是個敲門磚,不會是公司最終的目標。」

同樣的,有附款期限許可(Conditional Approval)也只是一個階段性的藥證,提早為公司帶來正式收入,但終究也只能在國內適用,最後還是要透過非常完整的臨床二、三期試驗證明有效,來取得正式的藥證,才有機會進軍其他國家、獲得認可。

「政府透過法規給予生技業者籌碼、讓有需要的患者可以提早使用,但不是一定要有新的法規才能審細胞製劑。國外沒有類似《特管法》,也還是拿得到一般的藥證,像CAR-T就是很好的例子。」

唐稚超強調,「臺灣真正要拚的地位,不是成為第幾個將細胞治療運用在臨床上的國家,而是全世界第幾個可以核發藥證的國家。有了國際標準、可以銷售到國外去,這才是再生醫療產業的願景。」

 

台灣諾華總經理陳喬松»

嶄新治療方式  解決未被滿足醫療需求

受邀參加5月立法院公聽會的台灣諾華總經理陳喬松表示,諾華的使命為「重新創造醫藥未來,以改善並延長壽命」,投入細胞療法和基因治療領域的先驅研發,解決未被滿足的醫療需求。

以諾華研發的CAR-T療法Kymriah,就是花了數十年的研發測試、在製程上達到GMP管控標準,在2017年獲得美國FDA藥證,用於B細胞急性淋巴細胞白血病的治療。

「臺灣無論是在軟硬體、實驗室、醫療人員的專業,都有很好的基礎設施。透過透明的法規環境和享譽全球的健保體系,相信相關產業鏈提升和國際接軌、增加國際競爭力,臺灣在細胞基因治療領域就有可能成為亞太地區的領導者,讓患者民眾跟國家發展都能受惠。」陳喬松說。

陳喬松也表示,有關任何國內醫療法令或法規,諾華皆會尊重、並遵守政府的決定,期待有朝一日將諾華的細胞基因療法帶入臺灣。

 

TRPMA副召集人蔡嘉櫸»

再生醫療沒有立法  無法帶動產業鏈成熟

臺灣研發型生技新藥發展協會(TRPMA)副召集人暨向榮生醫科技董事長蔡嘉櫸,也在立法院公聽會中表示對邱議瑩及行政院版本的支持。

他表示,全球各個先進國家都將再生醫療製劑放在FDA下、以《藥事法》為基礎管理,不需要另外「疊床架屋」立專法。

蔡嘉櫸認為,再生醫療產業不像過去的電子產品,如果相關法令沒有通過,就沒有人敢進來投資,產業鏈的出路也會被限縮、自然是無法成熟,因此業者都企盼特管法更有彈性、再生醫療盡快立法,產業發展才有拉起來的機會。

「接下來將是再生醫學的黃金十年,如果錯過了就會真的非常可惜。」他說。

「《再生醫療製劑條例》比《特管法》帶來的機會更大,因為《特管法》是以醫療機構提出申請的醫師為主軸,但如果被認定為藥品,就不是綁定特定醫師或醫院,而是一體通用的廣用型產品,成本也有機會降低、出現可觀的產值,而研發異體用途的生技公司可能會成為最大受惠者。」蔡嘉櫸說。

他也指出,像是八仙塵爆或是新冠肺炎這種大數量且需求緊急的病患,自體細胞移植過於昂貴、且製作時間長,異體細胞治療將會是較佳的方案。

不過,蔡嘉櫸也特別點出分段式收費和退費機制,政府必須要好好思考,否則業者可能會為了避免最後收不到錢,把成本直接加諸在前段收費,拉高價格;或是不走正規通路、不用跟醫院分潤來壓低價格,但就會浮現道德風險。

>>本文節錄自《環球生技月刊》Vol. 77

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