挑戰羅氏Luxturna! SparingVision開發新型視網膜基因療法 A輪募資逾5千萬美元

2020/10/21
挑戰羅氏Luxturna! SparingVision開發新型視網膜基因療法 A輪募資逾5千萬美元
美國時間20日,法國基因療法開發公司SparingVision宣布募得約5250萬美元(4450萬歐元),這筆挹注將有助於其開發之不以修復特定基因為目標、治療色素性視網膜炎(RP)的基因療法SPVN0

SparingVision開發新型視網膜基因療法 A輪募資逾5千萬美元挑戰羅氏Luxturna (圖片來源: Pixabay)

編譯 / 吳培安

美國時間20日,法國基因療法開發公司SparingVision宣布募得約5250萬美元(4450萬歐元),這筆挹注將有助於其開發之不以修復特定基因為目標、治療色素性視網膜炎(RP)的基因療法SPVN06,得以推動臨床試驗開發。目前SparingVision 在A輪募資中,已累積約7086萬歐元(6000萬歐元)。

SparingVision執行長Stéphane Boissel表示,SPVN06是一種不定突變(mutation-agnostic)的基因療法,其是基於對色素性視網膜炎造成視力喪失的機制開發,和目前許多正在開發中的基因療法、多以透過基因療法替換特定基因為目標大不相同,具有更大的市場潛力。

Boissel也針對羅氏(Roche)旗下的Spark Therapeutics所開發的基因療法Luxturna鎖定的市場規模表示懷疑。他表示,造成色素性視網膜炎的基因突變多達65種,但Luxturna只針對RPE65基因進行治療,因此他認為Luxturna能治療的患者群,實際上可能僅佔色素性視網膜炎患者群的2~3%。

色素性視網膜炎的患者,其視力惡化首先會從眼睛桿狀細胞的感光受器(rod photoreceptor)開始退化、造成夜盲症(night blindness);隨著疾病惡化,錐狀細胞的感光受器(cone photoreceptor)也會開始退化,使患者喪失視力,不過目前許多與此疾病相關的已知基因突變,只會影響桿狀細胞。

對此,SparingVision提出的解釋是,隨著桿狀細胞的退化,錐狀細胞從桿狀細胞接收到的神經營養因子(neurotrophic factors)也隨之減少,使錐狀細胞也隨之退化。

因此,SPVN不以單一基因為目標,而是確保錐狀細胞的存活:透過基因療法,提供錐狀細胞生長因子RdCVF,以及能潛在確保恢復錐狀細胞進行有氧糖解作用(aerobic glycolysis)、使其免於氧化壓力的酵素。

Boissel表示,這種療法的概念並不是恢復視力,而是透過阻止錐狀細胞的惡化,來延緩或阻止疾病的惡化。他預計,這種療法將可造福200萬名RP患者。

這項開發計畫也吸引到各路投資者的支持,例如先進療法創投公司4BIO Capital和匹茲堡大學醫學中心旗下創投基金UPMC Enterprise共同領投,以及Jeito Capital、Ysios Capital Bpifrance和美國抗盲基金會(Foundation Fighting Blindness)的支持。

SparingVision預估,A輪募得的資金將使他們得以啟動臨床試驗,預計在明年完成安全性評估,順利的話將在2023年啟動有效性試驗,且可能在歐洲、美國進行。

參考資料:
https://www.fiercebiotech.com/biotech/sparingvision-raises-eu44-5m-to-develop-mutation-agnostic-gene-therapy