2020/10/20《國際生技醫藥新聞集錦》

2020/10/20
2020/10/20《國際生技醫藥新聞集錦》
腸道菌加重帕金森氏症用藥副作用;諾獎得主創辦Intellia Therapeutics 啟動罕病基因編輯療法臨床1期

《荷蘭》腸道菌加重帕金森氏症用藥副作用

今(20)日,格羅寧根大學(University of Groningen)研究人員指出,常用於治療帕金森氏症(Parkinson's Disease)的左旋多巴(Levodopa),殘留在腸道中沒被吸收的部分會被細菌脫氨(deaminate)代謝產生二羥基苯丙酸(DHPPA),進而降低腸道的蠕動能力,引起便秘。該研究發表於《BMC Biology》。

由於便秘已是帕金森氏症的症狀之一,現在發現其用於治療的藥物本身也會進一步降低腸道蠕動,加重腸胃道併發症。研究人員指出,未來可以進一步尋找抑制脫氨途徑的抑制劑,減緩帕金森氏症患者用藥的腸胃道症狀。

《美國》諾獎得主創辦Intellia Therapeutics 啟動罕病基因編輯療法臨床1期

美國時間19日,2020年諾貝爾化學獎得主Jennifer A. Doudna(珍妮佛·道納)所創立的CRISPR/Cas9基因編輯療法生物醫藥公司Intellia Therapeutics宣布,英國藥物及保健產品管理局(MHRA)授權該公司啟動臨床1期試驗,將評估其基因編輯療法NTLA-2001治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性合併周邊神經病變(hATTR -PN)的效果和安全性。

hATTR為一種罕見顯性遺傳疾病,致死率極高,通常在成年後發病,其為TTR基因突變導致異常澱粉性蛋白堆積,透過該公司以CRISPR/Cas9進行體內肝臟基因剔除技術,NTLA-2001可在單次治療之後終身減少患者體內轉甲狀腺素蛋白(TTR)蛋白的產生,有望成為首款全身性體內給藥的CRISPR/Cas9基因編輯療法。

《美國》美新冠疫苗人力、運輸、宣導各州缺錢  要求國會援助84億美元

美國時間16日,美國各州的公共衛生官員敦促國會應提供84億美元的資金,用於分發新冠疫苗,資金將用於培訓與招募各州衛生部門人力、疫苗的運輸與倉儲、宣導並釐清與疫苗相關的錯誤資訊以及建立更多疫苗接種地點。

《美國》實體癌新希望? CAR NKT療法臨床數據 癌轉移病變減少50%

近(13)日,美國貝勒醫學院(Baylor College of Medicine)與北卡羅來納大學教堂山分校(University of North Carolina at Chapel Hill),公布其將「嵌合抗原受體自然殺手T(CAR NKT)細胞」,用於三名復發型/難治型神經母細胞瘤患者之臨床一期試驗結果。

研究團隊表示,在初步結果中,患者自體NKT細胞能擴增至臨床規模、且純度可達95%,其加上Anti-GD2嵌合抗原受體(CAR)和介白素15 (IL-15)標記、改造出的CAR NKT細胞,也展現出安全性、可鎖定腫瘤位置,且其中一名患者甚至出現癌症骨轉移病變50%。這份研究發表在《Nature Medicine》。

《美國》才成立1年便獲羅氏青睞!史丹福AI新藥開發新創Genesis與Genetech合作

甫於去(2019)年成立、衍生自美國史丹福大學的AI新藥開發公司Genesis Therapeutics,於美國時間19日,宣布與羅氏集團(Roche)旗下Genentech達成合作協議,未來將由Genentech決定疾病標的,將AI用於藥物探索(drug discovery)。

《美國、日本》英科智能攜手大正製藥 利用AI開發抗老藥

近(16)日,人工智慧藥物開發公司英科智能(Insilico Medicine)表示,與大正製藥進行研究合作,將利用Insilico 的AI網路,尋找靶向衰老細胞的類藥性(druglike)分子,旨在幫助人們隨著年齡的增長而能保持健康。

《瑞典》《Science》子刊:小鼠實驗證實 「海藻糖」有望助多發性硬化症神經復原

近(16)日,瑞典卡羅琳研究院(Karolinska Institutet)的研究人員發現,微膠細胞(microglia)中特定基因的剔除,將導致小鼠出現多發性硬化症(multiple sclerosis, MS)症狀;且廣泛存在於植物、微生物中的天然糖類「海藻糖」,能夠改善MS小鼠的病情,這項研究發表於期刊《Science Immunology》。