2年存活率達88%! 羅氏旗下首款口服SMA藥物新數據受矚

2020/09/30
2年存活率達88%! 羅氏旗下首款口服SMA藥物新數據受矚
近(28)日,羅氏(Roche)旗下的Genentech公佈了其8月初剛獲美國食品藥物管理局(FDA)批准的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)新藥,Evrysdi (risdiplam)的最新臨床數據,顯示服

2年存活率達88%! 羅氏旗下首款口服SMA藥物新數據受矚 (圖片來源:網路)

2020.09.30環球生技雜誌/記者 巫芝岳 編譯

近(28)日,羅氏(Roche)旗下的Genentech公佈了其8月初剛獲美國食品藥物管理局(FDA)批准的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)新藥,Evrysdi (risdiplam)的最新臨床數據,顯示服藥的嬰兒兩年內有88%的存活率,且不需永久使用呼吸器(permanent ventilation)

根據三期臨床試驗FIREFISH最新的數據,接受Evrysdi治療的第一型SMA嬰兒(治療起始年齡為2-7個月)在服藥兩年後,有88%的受試者存活。

此外,按照貝萊氏嬰兒發展量表第三版(BSID-III)標準,接受治療的嬰兒有59%可以坐穩至少5秒;所有嬰兒的CHOP-INTEND分數,在12個月至24個月間皆增加超過40分。(編按:CHOP-INTEND為一項用於評估嬰兒神經肌肉性疾病的評分標準,分數介於0-64分之間,得分越高代表運動功能越佳。)

安全性部分,FIREFISH數據顯示與先前的報告一致,並未發現新的不良反應;其最常見的副作用包括:發燒(71%)、上呼吸道感染(52%)、咳嗽(33%)、嘔吐(33%)等,最嚴重的不良反應為肺炎(24%)

Genentech醫學長暨全球產品開發負責人Levi Garraway表示,這些接受治療兩年的數據相當鼓舞人,也期待這項研究的長期追蹤,能繼續評估患者的存活情形和運動功能。

而以上數據也將在930日至104日於線上舉行的第25屆世界肌肉組織(World Muscle Society)國際年會中發表。

Evrysdi是目前第一種,也是唯一一種可在家口服的SMA藥物,為一種研究性的運動神經元存活-2 (SMN2)基因編輯調節劑(splicing modifier),可增加和維持中樞神經系統和周邊組織的SMN蛋白濃度。 

Evrysdi今年8月7日獲FDA批准,可用於治療2個月大以上的SMA患者。由於其每年最高治療費用為34萬美元,遠低於百健(Biogen)的反義寡核苷酸藥物Spinraza和諾華(Novartis)Zolgensma基因療法,且在新冠肺炎大流行下,由於Evrysdi可以口服或管灌等方式服用,因此相當受分析師看好。

參考資料:https://www.biospace.com/article/releases/genentech-presents-new-2-year-data-for-evrysdi-risdiplam-in-infants-with-type-1-spinal-muscular-atrophy-sma-/