BridgeBio神經損傷罕病首見藥物Fosdenopterin獲美NDA審查

2020/09/30
BridgeBio神經損傷罕病首見藥物Fosdenopterin獲美NDA審查
美國時間29日,BridgeBio與其關係企業Origin Biosciences宣布,其用於罕見神經損傷疾病–A型鉬輔脢缺乏症(MoCD type A)的首見藥物(first in class) f

BridgeBio神經損傷罕病首見藥物Fosdenopterin獲美NDA審查(圖片來源:網路)

2020.09.30環球生技雜誌/記者 吳培安 編譯

美國時間29日,BridgeBio與其關係企業Origin Biosciences宣布,其用於罕見神經損傷疾病–A型鉬輔脢缺乏症(MoCD type A)的首見藥物(first in class) fosdenopterin,獲得美國FDA新藥查驗登記申請(NDA)審查,這也是BridgeBio首個獲得NDA的項目。

A型鉬輔酶缺乏症目前尚未有獲批准的療法,此疾病會導致嚴重、且不可逆轉的神經損傷,且中位數存活期僅有34年。倘若此藥獲批,將成為此疾病治療的首見療法。

Fosdenopterin的原理,是透過置換cPMP,讓患者的鉬輔脢(molybdenum cofactor, MoCo)合成步驟能繼續進行,進而活化仰賴鉬輔酶的相關酵素、清除亞硫酸鹽。此藥物已經在美國獲得突破性療法認可、小兒罕見疾病資格,因此有望獲得FDA優先審查。此外,也在美國、歐洲獲得孤兒藥資格認證。

BridgeBio執行長Neil Kumar表示,緊接在這項NDA之後,BridgeBio也將在今年稍晚送交公司的第二項NDA申請,其為用於膽管癌二線療法的infigratinib

BridgeBio成立於2015年,並於去(2019)6月登板美國納斯達克。其專注於遺傳疾病,擁有超過15種化合物、各由其關係企業管理。

目前鎖定的適應症,包括:甲狀腺素運載蛋白澱粉樣蛋白沉積症(TTR-CM & TTR-CN)、泛酸鹽激活酵素關聯之神經退化性疾病(PKAN)、戈林症候群(Gorlin syndrome)等等。

參考資料:

https://www.nasdaq.com/press-release/bridgebio-pharma-and-affiliate-origin-biosciences-announces-fda-acceptance-of-its-new