BridgeBio神經損傷罕病首見藥物Fosdenopterin獲美NDA審查
BridgeBio神經損傷罕病首見藥物Fosdenopterin獲美NDA審查（圖片來源：網路）
2020.09.30環球生技雜誌/記者 吳培安 編譯
美國時間29日，BridgeBio與其關係企業Origin Biosciences宣布，其用於罕見神經損傷疾病–A型鉬輔脢缺乏症(MoCD type A)的首見藥物(first in class) fosdenopterin，獲得美國FDA新藥查驗登記申請(NDA)審查，這也是BridgeBio首個獲得NDA的項目。
A型鉬輔酶缺乏症目前尚未有獲批准的療法，此疾病會導致嚴重、且不可逆轉的神經損傷，且中位數存活期僅有3到4年。倘若此藥獲批，將成為此疾病治療的首見療法。
Fosdenopterin的原理，是透過置換cPMP，讓患者的鉬輔脢(molybdenum cofactor, MoCo)合成步驟能繼續進行，進而活化仰賴鉬輔酶的相關酵素、清除亞硫酸鹽。此藥物已經在美國獲得突破性療法認可、小兒罕見疾病資格，因此有望獲得FDA優先審查。此外，也在美國、歐洲獲得孤兒藥資格認證。
BridgeBio執行長Neil Kumar表示，緊接在這項NDA之後，BridgeBio也將在今年稍晚送交公司的第二項NDA申請，其為用於膽管癌二線療法的infigratinib。
BridgeBio成立於2015年，並於去(2019)年6月登板美國納斯達克。其專注於遺傳疾病，擁有超過15種化合物、各由其關係企業管理。
目前鎖定的適應症，包括：甲狀腺素運載蛋白澱粉樣蛋白沉積症（TTR-CM & TTR-CN）、泛酸鹽激活酵素關聯之神經退化性疾病（PKAN）、戈林症候群（Gorlin syndrome）等等。
參考資料：