首款靶向BCMA多發性骨髓瘤CAR-T療法 有望明年3月獲批

2020/09/24
首款靶向BCMA多發性骨髓瘤CAR-T療法 有望明年3月獲批
美國時間22日,必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb, BMS)與Bluebird bio宣布,美國食品藥品監督管理局(FDA)接受了兩家共同研發針對多發性骨髓瘤CAR-T療法ide

首款靶向BCMA多發性骨髓瘤CAR-T療法 有望明年3月獲批(圖片來源:網路)

2020.09.24 環球生技雜誌記者/李林璦 編譯
美國時間22日,必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb, BMS)與Bluebird bio宣布,美國食品藥品監督管理局(FDA)接受了兩家共同研發針對多發性骨髓瘤CAR-T療法idecabtagene vicleucel(ide-cel; bb2121)的生物製劑藥品上市查驗登記(Biologics License Application, BLA)申請,FDA同時授予ide-cel優先審評資格,指定PDUFA日期為2020年3月27日。

今年5月13日,FDA拒絕了兩家公司的BLA申請,指出需要更多化學製造管制(Chemistry, Manufacturing and Controls, CMC)的數據才能對其進行審查。造成當時Bluebird的股票在盤前交易中下跌了近7%。且該次延誤,使競爭對手嬌生集團旗下(J&J)的楊森藥廠(Janssen)與中國南京傳奇有更多時間可以追上來。

BMS於2019年1月以740億美元收購了Celgene,而獲得了idecabtagene vicleucel (ide-cel,bb2121),其為首款向FDA提出申請靶向B細胞成熟抗原(B-cell maturation antigen, BCMA)多發性骨髓瘤的CAR-T細胞療法。用於治療已接受至少三種先前療法包括免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和CD38抗體療法無效的多發性骨髓瘤患者。

此次的BLA申請是基於稱為KarMMa的臨床2期研究結果,該研究評估了128名以接受過3種療法無效的復發和難治性多發性骨髓瘤患者中Ide-cel的療效和安全性。

其中有94%的患者對抗CD38抗體療法產生抗藥性,84%的患者對3種療法均具有抗藥性。在總計128名可評估療效的患者中,患者的客觀緩解率(ORR)為73.4%,完全緩解率(CR)達到31.3%。在治療後追蹤11.3個月時,這些患者的無惡化存活期(PFS)達到8.6個月。

BMS細胞療法研發副總裁Stanley Frankel表示,獲得的優先審評資格顯示了,首款抗BCMA CAR-T細胞療法有望解決復發和難治性多發性骨髓瘤患者臨床未滿足需求,並期盼能成為患者的新治療選擇。

參考資料:https://www.biospace.com/article/fda-accepts-bla-for-bms-and-bluebird-s-bla-for-multiple-myeloma-car-t-under-priority-review/