Neurocrine、Voyager公布帕金森氏症基因療法臨床一期數據 改善運動功能

2020/09/14
Neurocrine、Voyager公布帕金森氏症基因療法臨床一期數據 改善運動功能
美國時間11日,Neurocrine Biosciences與Voyager Therapeutics在今年的國際帕金森氏症與動作障礙學會線上年會(MDS Virtual Congress 2020)

Neurocrine、Voyager公布帕金森氏症基因療法臨床一期數據 改善運動功能(圖片來源:網路)

2020.09.14 環球生技雜誌 / 記者 吳培安 編譯

美國時間11日,Neurocrine Biosciences與Voyager Therapeutics在今年的國際帕金森氏症與動作障礙學會線上年會(MDS Virtual Congress 2020),公布其候選基因療法NBIb-1817(VY-AADC)的最新臨床一b期試驗結果。結果顯示,這種一次性基因療法在經過治療後三年內,能夠持續改善帕金森氏症患者的運動功能。

在名為PD-1101的臨床一b期開放性標籤(open-label)試驗中,罹患晚期帕金森氏症的受試者在經過治療後三年內,其「斷電」時間(“Off” time)最高減少了1.91小時,無惱人異動症「來電」時間(ON-time without Troublesome Dyskinesia)最高延長了2.23小時。

15名NBIb-1817受試者中,14名帕金森氏症患者在修正版Hoehn-Yahr分級表(modified Hoehn & Yahr Scale)評分上,顯示患者的動作功能在三年中持續改善。

此外,患者在評估動作功能的帕金森氏症評定量表第三部分分數(UPDRS Part III Scores)也獲得改善,並減少了患者所需接受的藥量(amounts of medications)。

安全性方面,NBIb-1817顯現出良好的耐受性,無嚴重副作用事件(SAEs)出現。最常見的副作用為頭痛、感覺遲鈍(hypoesthesia)、肌肉骨骼疼痛、上呼吸道感染、噁心、憂鬱等。

NBIb-1817基因療法是針對帕金森氏症患者大腦缺失的多巴胺(dopamine)合成關鍵酵素——芳香族L-胺基酸脫羧酵素(Aromatic L-amino acid decarboxylase, AADC)進行修補,利用重組的第二血清型腺相關病毒(AAV serotype 2),讓患者的腦細胞重拾將左旋多巴(levodopa)轉換成多巴胺的能力。

兩間公司表示,接下來預計在今年稍晚重啟在今年四月暫停的臨床二期試驗RESTORE-1。該試驗中將以雙盲、隨機化、手術安慰劑組作對照的多中心臨床試驗,驗證NBIb-1817在確診至少四年、每日斷電時間至少達3小時的帕金森氏症患者身上的效果。

領導此研究的加州大學舊金山分校神經學教授Chad Christine表示,帕金森氏症患者的運動功能通常在三年後出現惡化,因此這項試驗的結果相當令人振奮。他也表示,帕金森氏症的標準治療在幾十年來都沒有顯著的進展,期待NBIb-1817能夠成為首項用於帕金森氏症治療的基因療法。

 

參考資料:

https://www.globenewswire.com/news-release/2020/09/11/2092508/0/en/Neurocrine-Biosciences-and-Voyager-Therapeutics-Present-New-Long-Term-Three-Year-Data-Demonstrating-that-One-Time-Treatment-with-an-Investigational-Gene-Therapy-Showed-Sustained-Im.html