兒童生長激素缺乏症福音! Ascendis長效型生長激素提交美FDA BLA、歐盟MAA申請
Ascendis長效型生長激素提交美FDA BLA、歐盟MAA申請。（圖片取自網絡）
2020.09.09 環球生技雜誌 / 記者 劉端雅 編譯
美國時間8日，丹麥製藥公司Ascendis Pharma宣布，其治療兒童生長激素缺乏症（growth hormone deficiency，GHD）藥物TransCon hGH（lonapegsomatropin）已經向歐洲藥品管理局（EMA）提交行銷許可申請（MAA），這是在全球布局的重要一步。另外，在4日美國FDA也受理TransCon hGH的生物製品許可申請（BLA）。
Ascendis指出，TransCon hGH旨在釋放生長激素（Somatropin），其作用方式（Mode of action）和給藥，與每天一次的生長激素產品相同，但不同的是，該藥是每週進行一次給藥。
提交FDA的生物製品許可申請，以及EMA的行銷許可申請，是基於其臨床開發計畫的結果，該計畫包括八項臨床試驗，共有400多例GHD患者參與，以評估其安全性和有效性。
而TransCon hGH的處方藥使用者付費法（PDUFA）日期為2021年6月25日。FDA表示，目前不打算召開諮詢委員會會議討論該申請。
Ascendis Pharma開發運營高級副總裁Dana Pizzuti表示，根據臨床開發計畫中的數據，我們相信每週給藥一次的TransCon hGH，有潛力擴大治療兒童GHD的治療方案。
目前尚無治療兒童GHD的長效型生長激素療法獲得FDA和EMA批准。TransCon hGH是一種研究性療法，在美國和歐洲，被授予治療GHD的孤兒藥資格。
兒童GHD是一種嚴重的罕見疾病，其原因是因為腦下垂體分泌的生長激素減少而影響生長發育。患有GHD的兒童不僅身材矮小，而且可能代謝異常（metabolic abnormality）等。幾十年來，GHD的標準治療是，每天皮下注射一次人類生長激素（hGH），以改善其生長和整體內分泌。