兒童生長激素缺乏症福音! Ascendis長效型生長激素提交美FDA BLA、歐盟MAA申請

2020/09/09
兒童生長激素缺乏症福音! Ascendis長效型生長激素提交美FDA BLA、歐盟MAA申請
美國時間8日,丹麥製藥公司Ascendis Pharma宣布,其治療兒童生長激素缺乏症藥物TransCon 已經向歐洲藥品管理局提交行銷許可申請。另外,在4日美國FDA也受理其的生物製品許可申請。

Ascendis長效型生長激素提交美FDA BLA、歐盟MAA申請。(圖片取自網絡)

2020.09.09 環球生技雜誌 / 記者 劉端雅 編譯

美國時間8日,丹麥製藥公司Ascendis Pharma宣布,其治療兒童生長激素缺乏症(growth hormone deficiency,GHD)藥物TransCon hGH(lonapegsomatropin)已經向歐洲藥品管理局(EMA)提交行銷許可申請(MAA),這是在全球布局的重要一步。另外,在4日美國FDA也受理TransCon hGH的生物製品許可申請(BLA)。

Ascendis指出,TransCon hGH旨在釋放生長激素(Somatropin),其作用方式(Mode of action)和給藥,與每天一次的生長激素產品相同,但不同的是,該藥是每週進行一次給藥。

提交FDA的生物製品許可申請,以及EMA的行銷許可申請,是基於其臨床開發計畫的結果,該計畫包括八項臨床試驗,共有400多例GHD患者參與,以評估其安全性和有效性。

而TransCon hGH的處方藥使用者付費法(PDUFA)日期為2021年6月25日。FDA表示,目前不打算召開諮詢委員會會議討論該申請。

Ascendis Pharma開發運營高級副總裁Dana Pizzuti表示,根據臨床開發計畫中的數據,我們相信每週給藥一次的TransCon hGH,有潛力擴大治療兒童GHD的治療方案。

目前尚無治療兒童GHD的長效型生長激素療法獲得FDA和EMA批准。TransCon hGH是一種研究性療法,在美國和歐洲,被授予治療GHD的孤兒藥資格。

兒童GHD是一種嚴重的罕見疾病,其原因是因為腦下垂體分泌的生長激素減少而影響生長發育。患有GHD的兒童不僅身材矮小,而且可能代謝異常(metabolic abnormality)等。幾十年來,GHD的標準治療是,每天皮下注射一次人類生長激素(hGH),以改善其生長和整體內分泌。

資料來源:
https://ascendispharma.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-submits-marketing-authorisation-application-maa

https://www.globenewswire.com/news-release/2020/09/04/2089107/0/en/Ascendis-Pharma-A-S-Announces-U-S-Food-and-Drug-Administration-FDA-Accepts-Biologics-License-Application-BLA-for-TransCon-hGH-for-Pediatric-Growth-Hormone-Deficiency-GHD.html