【封面故事】食藥署署長吳秀梅:以先進科技之「藥物」方式 管理再生醫療製劑

2020/08/29
【封面故事】食藥署署長吳秀梅:以先進科技之「藥物」方式 管理再生醫療製劑
2013年是日本安倍政府公布「日本再興戰略」,將再生醫療與藥品、醫材並列生技產業再興的三大支柱的重要年份。不過少為人知的是,2013年同時也是臺灣再生醫療/細胞治療的重要分水嶺。如今「特管辦法」已經上

Cover Story | 封面故事 2020年Vol. 74

攻錯他山之石 制度彈性、審查從嚴

食藥署署長吳秀梅:以先進科技之「藥物」方式 管理再生醫療製劑

文/吳培安

2013年是日本安倍政府公布「日本再興戰略」,將再生醫療與藥品、醫材並列生技產業再興的三大支柱的重要年份。不過少為人知的是,2013年同時也是臺灣再生醫療/細胞治療的重要分水嶺。如今「特管辦法」已經上路,正醞釀開放更多適應症的可能性;而無論業者和患者,都期待接下來的「再生醫療製劑條例」是否能儘速立法通過。

2013年,日本安倍政府公布「日本再興戰略」,同年,也是臺灣再生醫療/細胞治療的重要分水嶺。
臺灣細胞醫療協會秘書長林泰元表示,當(2013)年,「亞洲細胞療法組織(Asian Cellular Therapy Organization, ACTO)」第三屆年度論壇,在我國知名血液腫瘤專家陳耀昌醫師,以及時任ACTO主席的下坂浩洋博士共同促成下,選在我國國家衛生研究院竹南院區舉辦,食品藥物管理署(TFDA)也受邀參加。
「當時,TFDA藥品組劉麗玲組長帶了10幾個人一起參加,並由林意筑科長給了一場演講。藥品組驚豔於日本再生醫學領域的發展,會後便開始全力琢磨。其後,臺灣再生醫療法規每年都會有一個大進展。」林泰元說。
經過5年,衛生福利部在2018年9月6日,將「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法」(簡稱特管法)公布上路,有條件開放6大類型自體細胞治療技術,包括癌症病人的自體免疫細胞治療、周邊血幹細胞移植、脂肪幹細胞移植、纖維母細胞移植、間質幹細胞移植、軟骨細胞移植等。
雖然是初步開放,但特管法的上路,成為臺灣再生醫療產業發展、躍入亞洲前段班的關鍵楔子,也加速與日本再生醫療法規互相學習、交流,甚至讓日本大型企業深入臺灣合作的重要里程碑。
本刊也特別訪問了兩大主要引領臺灣再生醫療法規發展的監管單位首長:醫事司司長石崇良、食藥署署長吳秀梅,請他們分享目前臺灣再生醫療法規的現況,以及對產業發展的期許。

⊕ 食品藥物管理署吳秀梅署長:

以先進科技之「藥物」方式 管理再生醫療製劑

再生醫療產品臨床開發審查的主管單位,是食品藥物管理署(TFDA)的職責。
吳秀梅署長表示,食藥署的角色就是站在民眾的角度嚴謹把關,思考如何讓法規管理架構更有效、如何讓民眾能更快接觸到好藥品、如何防範不法行為和處置。
「目前,TFDA是將再生醫療製劑,視為加入先進科技的藥品。只要拿到許可證,TFDA就會用『藥物』的方式去規範,不僅適用於藥害救濟,TFDA也會從源頭把關,包括疾病的診斷、處方開立、產品儲存、藥師調劑、藥品管理等。」。
「很多再生醫療製劑和產品的來源是人體,這在過去的法規內(指藥品審查),並沒有相關的規定,所以我們就必須考量『來源』和『捐贈者』的合適性、需要符合哪些資格、以及知情同意的規範等,也要讓捐贈者知道這可能是一件無償奉獻的事情。」她說明。


藥證制度彈性更甚特管法 嘉惠更多病人

吳秀梅認為,雖然臺灣再生醫療發展不像日本、歐美發展得那麼早,但也可說是進步極快。
自2010年迄今,共有115件再生醫療相關臨床試驗向TFDA提出申請,其中包含103件細胞治療,以及12件基因治療,證明了臺灣自主研發的潛能。
吳秀梅表示,目前雖然特管法已經開放6大項自體細胞治療,但仍有許多嚴重且急迫的其他疾病現在還沒有被納入;此外,特管辦法是由各個醫療機構,個別提出申請,核准後只能用於特定的醫院、特定的醫師。
「未來如果『再生製劑管理條例』能成功立法,將不只能加速相關製劑上市、造福病人,也有機會吸引更多鄰近國家的病人,來臺灣接受治療。」吳秀梅說。
「不過,凡是藥證的申請,我們都會需要經過嚴謹的程序,找出足夠的安全證據才能核發給業者,所以我們會從申請階段開始,一路從動物的臨床前試驗、受試者的合適性,一直到臨床試驗都嚴格把關。」
針對有些至少做到臨床二期試驗結束、病人有迫切需求的再生醫療製劑,目前TFDA有附款許可(Conditional Approval)制度,暫時開放給再生醫療製劑一段特別的核准時間區段,並且執行上市後監測(post-market surveillance),追蹤每個病人的後續狀況,規定時間到了,業者就得將TFDA要求的證據呈報,才決定是否真正核發藥證。
「因為政策會影響到病人、產業,以及非常多群體的福利,所以,我們每一步都戒慎恐懼。我們也會在附款裡面要求業者交代清楚如何收費,並由專家審查。此外,附款許可的時間也不一定會核滿5年!」吳秀梅說。

(編按:以前文日本澤芳樹教授完成的iPS細胞衍生之心肌細胞層片移植為例,該心臟層片移植試驗原本要做26個案例,但後來因為前7個患者手術後看起來都復原良好,所以日本政府就先准予其7年的有條件合可上市資格,但之後必須呈報上市後監測的資料,再決定是否核發正式核。)


製劑條例提升法律位階
也開放海外業者申請來臺

目前由於「再生醫療製劑管理條例」草案尚未完成立法,因此TFDA目前以《人類細胞治療製劑臨床試驗申請作業及審查基準》,供申請業者做為檢送細胞治療臨床試驗計畫的主要依據,未來也會與時俱進、更新內容。
「目前,我們仍是以『藥事法』直接來做審理,但未來有了『再生醫療製劑條例』這條特別法(子法),就可以用位階更高、強度更強的法律來規範再生醫療製劑。」吳秀梅說。
她同時認為,再生醫療製劑仍屬於藥品,業者應當有一個監製藥師來負責,由具備執照的人承擔責任。
吳秀梅強調,「再生醫療製劑的監管,不僅需要藥學專業人才,更需要許多專業領域的團隊合作,共同努力、以臻完善。」
「臺灣是全世界中,法規制度和審查原則都很制度化、透明的國家,未來希望能在完整的法規下,讓審查原則和管理都更明朗。除了在地業者,也歡迎國外業者來臺灣申請。」她說。

>>本文節錄自《環球生技月刊》Vol.74

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