血友病基因療法才遭拒 BioMarin再遞FDA軟骨發育不全新藥

2020/08/21
血友病基因療法才遭拒 BioMarin再遞FDA軟骨發育不全新藥
昨(20)日,美國食品藥物管理局(FDA)才拒絕批准BioMarin的一次性A型血友病基因治療後,BioMarin隔日立馬再向FDA提交其開發的C型利尿納肽(CNP)類似物注射劑Vosoritide,

2020.08.21環球生技雜誌/記者 彭梓涵

昨(20)日,美國食品藥物管理局(FDA)才拒絕批准BioMarin的一次性A型血友病基因治療後,BioMarin隔日立馬再向FDA提交其開發的C型利尿納肽(CNP)類似物注射劑Vosoritide,治療軟骨發育不良兒童。

Vosoritide對於軟骨發育不良的人來說可能是一項突破,Vosoritide為一種每日注射一次的C型利鈉肽類似物,是針對骨骼發育異常機制,研發的軟骨內骨化刺激劑,Vosoritide會與特定受體結合,啟動抑制過度活化的FGFR3細胞內訊號。先前已獲得FDA和EMA的孤兒藥稱號。

到目前為止,這種藥物看起來很有效。在一項招募35名軟骨發育不良兒童的臨床試驗中,最高劑量的Vosoritide可幫助孩子達到生長里程碑的速度比未經治療的速度快50%。與基線(baseline)相比,這些孩子每年增長約兩厘米,使他們幾乎與平均身高的同齡孩子相符。

在更大型的安慰劑對照研究中,也證實一樣的結果。BioMarin的醫學總監Jonathan Day表示,我們所有人都希望看到的不僅是孩子身高增加,還要改善這些患者的生活質量與臨床發病率。

侏儒症常見的原因是軟骨發育不良,軟骨發育不良所伴隨的矮小身材,並不是急需治療的殘疾,但全球每25,000例出生嬰兒中,就有1例發生軟骨不全,目前尚無批准可用的治療。

1994年,加州大學歐文分校科學家,發現一種纖維細胞生長因子受體3(FGFR3)基因可調節骨骼生長,而患有軟骨發育不良的患者,即是該基因突變。

7年後,日本京都大學的研究人員證明,人體中一種蛋白質–C型利尿納肽,可逆轉斷裂而突變的FGFR3基因,但該蛋白在人體內存在的時間很短,無法作為治療藥物。

經過十多年科學試驗與研究,Bio​​Marin提出了一種名為CNP39的類似物–Vosoritide,這種類似物在人體內的半衰期更長,它可以修復突變基因並恢復健康的骨骼生長。

BioMarin全球研究與開發總裁Hank Fuchs表示,Vosoritide是針對軟骨發育不全第一種治療藥物。該藥物很可能成為醫學上的重大突破,為醫師提供一種治療軟骨發育不良的新藥物。

 

資料來源:

https://www.bizjournals.com/sanfrancisco/news/2020/08/20/biomarin-bmrn-dwarfism-achondroplasia-fda.html?ana=RSS&s=article_search&utm_source=feedburner&utm_medium=feed&utm_campaign=Feed%3A+vertical_37+%28Physician+Practices+Indust