羅氏旗下Spark血友病基因療法試驗告捷 年出血率降9成

2020/07/14
羅氏旗下Spark血友病基因療法試驗告捷 年出血率降9成
美國時間12日,羅氏(Roche)旗下的Spark Therapeutics在國際血栓形成和止血協會的線上年會(2020 ISTH)中,公布其針對A型血友病的基因療法SPK-8011,在1/2期試驗中

羅氏旗下Spark血友病基因療法試驗告捷 年出血率降9成(圖片來源:網路)

2020.07.13環球生技雜誌/記者 巫芝岳 編譯

美國時間12日,羅氏(Roche)旗下的Spark Therapeutics在國際血栓形成和止血協會的線上年會(2020 ISTH)中,公布其針對A型血友病的基因療法SPK-8011,在1/2期試驗中的最新數據。患者接受治療後年出血率(ABR)降低91%、第八凝血因子的基因表現量也穩定持久;並預計明年進入第三期試驗。

SPK-8011是利用帶有AAV-LK03外膜的腺相關病毒(AAV)為載體,將一款由肝臟特異性啟動子控制、經密碼子優化的人類第八凝血因子基因帶入人體。

在這項試驗中,共有14例患者分別接受三種不同劑量SPK-8011注射,除了2例可能因對AAV的免疫反應,而無法成功表達第八凝血因子外,其餘12例在注射後追蹤的2-3.3年間,皆能穩定表現第八凝血因子、第八凝血因子的注射量降低96%

試驗也顯示,所有患者在給藥兩週後,血清、唾液、尿液和精液等體液中,皆能快速清除AAV載體。

Spark科學長Federico Mingozzi表示,這些中期數據顯示,該療法具有一定的安全性,且平均兩年多的觀察中,患者的出血也確實大幅減少,療效獲得初步驗證。

目前Spark的研發重點,將著重於在三期臨床試驗前持續優化劑量,及所搭配的免疫調節方式,期望能在最低有效劑量與最佳免疫調節情況下,對患者進行治療。

Spark目前除了AB型血友病,也正在開發用於肝病、眼疾及神經退化性疾病的基因療法。

羅氏在去年1218日完成Spark的收購案;Spark三年前在美國推出第一個基因療法Luxturna,用於遺傳性失明疾病「萊伯氏先天性黑矇症(Leber Congenital Amaurosis)」,但因為此疾病非常罕見,因此銷售額尚屬溫和(modest)

參考資料:https://www.globenewswire.com/news-release/2020/07/12/2060941/0/en/Spark-Therapeutics-Announces-Updated-Data-on-SPK-8011-from-Phase-1-2-Clinical-Trial-in-Hemophilia-A-at-ISTH-2020-Virtual-Congress.html