武田、Carmine簽署9億美元合作 開發非病毒載體基因療法

2020/07/01
武田、Carmine簽署9億美元合作 開發非病毒載體基因療法
昨(6月30)日,武田製藥(Takeda)宣布將注資9億美元,支持早期階段的基因療法新創公司Carmine,利用其名為REGENT的紅血球胞外囊泡平台,開發不使用病毒作為載體的罕見疾病基因療法。

武田、Carmine簽署9億美元合作 開發非病毒載體基因療法 (圖片來源:網路)

2020.07.01 環球生技雜誌 / 記者 吳培安 編譯

昨(6月30)日,武田製藥(Takeda)宣布將注資9億美元,支持早期階段的基因療法新創公司Carmine Therapeutics,利用Carmine名為REGENT的紅血球胞外囊泡平台(red blood cell extracellular vesicles, RBCEVs),開發不使用病毒作為載體的罕見疾病基因療法。

在此合作中,武田將提供Carmine前期金及研究資助金,詳細數字尚未透露;武田也以可轉債(convertible note)模式,提供500萬美元的可轉換債券(convertible loan)支持REGENT平台的開發。算上里程碑金和授權權利金(tiered royalties),Carmine將能獲得上看9億美元的收入。

武田也將視臨床前概念驗證研究,獲得授權項目的選擇權,並承接後續的臨床開發與銷售。

Carmine是2019年成立的Esco Ventures X集團子公司,並獲得美國MIT懷特海生物醫學研究所(Whitehead Institute at MIT)教授Harvey Lodish、新加坡大學助理教授Minh Le及Jiahai Shi支持。Lodish教授是數家大型生技公司,例如Genzyme (後由賽諾菲收購)的創始成員。

Carmine成立一年就獲得武田製藥大廠的青睞。目前公司已經在Esco Ventures、Takeda Ventures領投下,種子期股權融資就募集了超過940萬美元。

Carmine所有的RBCEV平台,利用O型紅血球結構的胞外囊泡,運輸治療用RNA,最早發表在2018年6月的《Nature Communications》。其開發的初衷,是希望使用找出非病毒型載體的基因療法,因為傳統上的基因療法,大多使用腺相關病毒(adeno-associated virus, AAV)作為基因療法的遞送載體,但也帶來了副作用。 

Carmine公司表示,以RBCEV為基礎的基因療法,具有可以攜帶更大片段的轉基因(大於11KB)、可重複投藥(repeat dosing)的特色,並可透過RBCEV表面修飾改良,送到特定的組織。

Carmine探索副總裁Ronne Yeo表示,核酸療法將在二十一世紀療法中扮演中心角色,不過遞送(delivery)目前仍是一個巨大的技術挑戰,而REGENT能夠高經濟效率地從患者的少量血液,收穫大量的胞外囊泡,並使其負載治療的核酸片段、送到身體各處。

參考資料:

https://www.fiercebiotech.com/biotech/takeda-pens-900m-biobucks-pact-carmine-tx-for-non-viral-gene-therapy-work