首款NASH新藥批准受挫! Intercept OCA遭FDA拒絕 股價重挫39%

2020/06/30
首款NASH新藥批准受挫! Intercept OCA遭FDA拒絕 股價重挫39%
美國時間29日,Intercept Pharmaceuticals宣布其非酒精性脂肪性肝炎(NASH)新藥——奧貝膽酸(obeticholic acid, OCA),已遭美國食品藥物管理局(FDA)拒

首款NASH新藥批准受挫! Intercept OCA遭FDA拒絕 股價重挫39% (圖片來源:網路)

2020.06.30環球生技雜誌/記者 巫芝岳 編譯

美國時間29日,Intercept Pharmaceuticals宣布其非酒精性脂肪性肝炎(NASH)新藥——奧貝膽酸(obeticholic acid, OCA),已遭美國食品藥物管理局(FDA)拒絕批准;OCA曾被認為將是首款獲批的NASH藥物,備受各界看好。Intercept週一股價也因此重挫39%。

FDA已向Intercept發布完全答覆書(CRL)結果,表示因為該藥物仍無確切的預期益處,且對於NASH患者的安全性不夠明確,因此拒絕其新藥申請。

儘管在臨床三期試驗REGENERATE中,OCA已在期間分析證明可減少患者的肝纖維化,但FDA認為這些評估數據,仍不足證明其臨床上是否具有充份的益處,並建議Intercept提供更多該試驗後續的療效和安全性數據。

OCA是一款基於膽酸結構進行改造的farnesoid受體(FXR)促效劑(agonist),已經以Ocaliva的產品名在美國獲批用於治療膽管炎。對於NASH的適應症,OCA也已在去年12月取得優先審查資格,若順利獲批,將成為第一項獲批的NASH療法。

Intercept執行長Mark Pruzanski對FDA本次的決議提出抨擊,認為迄今公司所提供的數據皆符合FDA指南的要求,審查過程中該機構也從未表示有可能無法加速審批准。Intercept也計畫盡快與FDA會面,已確定下一步進程。

今年1月,FDA表示由於針對此藥物仍需更多時間進行評估,批准期限由原定的今年3月26日延後至6月26日;而諮詢委員會及審批日程也稍受新冠肺炎疫情影響而延後。

投資銀行Jefferies的分析師表示,FDA此舉也將為所有正在進攻NASH領域的公司們增加了門檻,FDA批准的標準對這些公司而言也變得更加模糊。

OCA仍是目前唯一在晚期試驗中成功改善肝纖維化的藥物;除了Intercept外,該領域也吸引包括輝瑞(Pfizer)、諾華(Novartis)、吉利德(Gilead)等大藥廠投入研發行列。

但由於吉利德去年已遭受多次挫敗,其開發中的NASH藥物Selonsertib晚期試驗在療效上頻頻受挫,也使投資人信心逐漸下降。

參考資料:https://www.fiercepharma.com/pharma/intercept-s-nash-hopeful-turned-away-by-fda-raising-questions-for-other-companies-race