Astellas去年才以30億美元收購 Audentes驚傳2名受試者死亡

2020/06/30
Astellas去年才以30億美元收購 Audentes驚傳2名受試者死亡
美國時間(29)日,日本製藥公司安斯泰來(Astellas)表示,去年才以30億美元收購之基因療法開發公司Audentes Therapeutics,其正在進行的肌小管病變X染色體性聯遺傳型(XLMT

2020.06.30環球生技雜誌/記者 彭梓涵編譯

美國時間(29)日,日本製藥公司安斯泰來(Astellas)表示,去年才以30億美元收購之基因療法開發公司Audentes Therapeutics,其正在進行的肌小管病變X染色體性聯遺傳型(XLMTM)的基因療法AT132的I / II期臨床試驗,有兩名兒童死亡,其中一名患者死於敗血症。

該研究是招募24名五歲以下兒童進行試驗,兩名死亡的患者是接受每公斤體重300兆載體劑量的AT132,患者死亡後,Astellas已與數據監控委員協商停止試驗。

Audentes表示,劑量高低與肝毒性有關,在接受100兆載體的劑量治療6名患者,治療數年後沒有發生嚴重的肝毒性。

AT132療法是一種腺病毒載體基因療法,目的在透過使用重新編程的病毒來感染宿主染色體特定位置。

基因療法一直是罕見疾病治療重要的療法之一,Astellas為了將基因治療作為未來發展關鍵驅動力,去年12月以30億美元收購Audentes。

Audentes開發的產品線與Astellas目前的產品線互補,併購後也加速雙方產品開發和擴展製造。

除了XLMTM之外,Audentes也正在進行另一項基因療法臨床試驗用於治療龐貝氏症(Pompe disease)、以及開發裘馨氏肌肉失養症(Duchenne muscular dystrophy)。

XLMTM主要影響男性,是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病,發病年齡約在新生兒時期或嬰兒時期,主要症狀為呼吸衰竭、肌肉無力及肌張力低下。

資料來源: https://medcitynews.com/2020/06/audentes-bought-by-astellas-for-3b-discloses-new-patient-death-gene-therapy-trial-hold/?rf=1