Astellas去年才以30億美元收購 Audentes驚傳2名受試者死亡
2020.06.30環球生技雜誌/記者 彭梓涵編譯
美國時間(29)日，日本製藥公司安斯泰來(Astellas)表示，去年才以30億美元收購之基因療法開發公司Audentes Therapeutics，其正在進行的肌小管病變X染色體性聯遺傳型(XLMTM)的基因療法AT132的I / II期臨床試驗，有兩名兒童死亡，其中一名患者死於敗血症。
該研究是招募24名五歲以下兒童進行試驗，兩名死亡的患者是接受每公斤體重300兆載體劑量的AT132，患者死亡後，Astellas已與數據監控委員協商停止試驗。
Audentes表示，劑量高低與肝毒性有關，在接受100兆載體的劑量治療6名患者，治療數年後沒有發生嚴重的肝毒性。
AT132療法是一種腺病毒載體基因療法，目的在透過使用重新編程的病毒來感染宿主染色體特定位置。
基因療法一直是罕見疾病治療重要的療法之一，Astellas為了將基因治療作為未來發展關鍵驅動力，去年12月以30億美元收購Audentes。
Audentes開發的產品線與Astellas目前的產品線互補，併購後也加速雙方產品開發和擴展製造。
除了XLMTM之外，Audentes也正在進行另一項基因療法臨床試驗用於治療龐貝氏症(Pompe disease)、以及開發裘馨氏肌肉失養症(Duchenne muscular dystrophy)。
XLMTM主要影響男性，是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，發病年齡約在新生兒時期或嬰兒時期，主要症狀為呼吸衰竭、肌肉無力及肌張力低下。