Zogenix罕見癲癇新藥Fintepla獲FDA核准

2020/06/29
Zogenix罕見癲癇新藥Fintepla獲FDA核准
美國時間25日,在歷經2019年一次拒絕、兩次延緩後,Zogenix公司宣布其開發的罕病新藥Fintepla,終於獲得FDA核准,可用於18~22歲「卓飛症候群」患者的治療,並可在3至4週見效。

Zogenix罕見癲癇新藥Fintepla獲FDA核准 (圖片來源:網路)

2020.06.29 環球生技雜誌 / 記者 吳培安 編譯 

美國時間25日,在歷經2019年一次拒絕、兩次延緩後,Zogenix公司宣布其開發的罕病新藥Fintepla,終於獲得FDA核准,可用於18~22歲「卓飛症候群」(Dravet syndrome)患者的治療,並可在3至4週見效。不過,FDA也要求標示包裝警告(boxed warning) 以警示其可能帶來的心、肺風險,加上用藥前評估及用藥後監控。

 2018年7月,Zogenix公佈了Fintepla的臨床三期試驗數據,該研究納入了87名患有Dravet症候群的2-18歲患者。結果顯示,每日服用Fintepla的患者與安慰劑組相比,每月減少了55%的癲癇發作,且Fintepla組中54%的患者在服用Fintepla後一個月內,痙攣性癲癇(convulsive seizures)發作次數減少了一半,成為美國銀行看好的癲癇藥。

 然而,去(2019)年4月,FDA因Fintepla申請文件(filing)存在問題,而一度拒絕Zogenix申請;其後又兩度延遲了Zogenix的再申請,直到近日才終於予以核准。

 Fintepla是一種低劑量的氟苯丙胺(fenfluramine),可阻斷血清素(Serotonin)的再回收,同時也是一種食慾抑制劑,過去曾被當成減肥藥的主成分,但後來該藥因為潛在的心臟、肺動脈高壓風險而下架。Fintepla雖然已經採取顯著較低的劑量,但在療程間仍須接受監控。

 FDA關切之處,在於某一項Fintepla的研究中,超過10%的患者出現心臟超音波異常(abnormal echocardiogram),因此FDA不僅要求在標籤上警示肺動脈高壓和心臟瓣膜疾病的風險,還要求患者應該在治療前接受心臟超音波檢查、接受治療後每六個月接受檢查一次、停止治療後每三到六個月檢查一次。

 根據卓飛症候群基金會調查,在美國,每15,700名新生兒就有一位卓飛症候群患者。這種罕見慢性疾病在嬰兒階段就會出現,且會造成有致命危險的癲癇發作,以及發育遲緩等其他健康問題。目前此疾病還沒有根治的療法,但有數種藥物可以用來解決或阻止癲癇的發作,例如2018年批准的兩種藥物——GW Pharmaceuticals的Epidiolex,以及Biocodex的Diacomit。

 不過,這兩種藥物也不是對每位患者都有用,因此需要有更多的治療選項。然而,Fintepla未來定價也成為潛在的隱憂。

 Fintepla每瓶30 ml、要價1,278美元,且其總用量和價格,隨著患者體重增加。Zogenix商業長Ashish Sagrolikar表示,以臨床試驗中的受試者用量為例,平均要價為每年近9.6萬美元,但這個價格幾乎是Epidiolex的三倍(3.25萬美元)。

 

參考資料:

https://www.biopharmadive.com/news/zogenix-fintepla-fda-approval-dravet-syndrome/580608/