UniQure啟動首項亨丁頓舞蹈症基因療法人體試驗

2020/06/24
UniQure啟動首項亨丁頓舞蹈症基因療法人體試驗
近(19)日,荷蘭基因療法生技公司UniQure表示,已將其基因療法候選AMT-130,投入首位亨丁頓氏舞蹈症(Huntington’s disease)的人體試驗。

UniQure啟動首項亨丁頓舞蹈症基因療法人體試驗 (圖片來源: UniQure官方網站)

 2020.06.24 環球生技雜誌 / 記者 吳培安 編譯

近(19)日,荷蘭基因療法生技公司UniQure表示,已將其基因療法候選AMT-130,投入首位亨丁頓氏舞蹈症(Huntington’s disease)的人體試驗。這是目前首項在亨丁頓氏舞蹈症患者展開人體試驗的基因療法。

AMT-130是利用腺相關病毒載體(AAV vector)來傳遞核酸,進而阻擋患者體內的突變基因繼續製造異常的亨丁頓蛋白(huntingtin)、進而阻止腦內神經細胞的死亡。

UniQure表示,目前已經有兩名患者參與這項試驗,其中一位接受基因療法注射到腦部,另一位則已經進行模擬程序(imitation procedure)。此試驗預計共招募26名受試者,目的是測試AMT-130的安全性,以及觀察此療法是否可以確實延緩亨丁頓氏舞蹈症的惡化速度。

受試者預計分成三組:兩組分別接受不同劑量的AMT-130治療,而安慰劑組則進行部分手術(partial surgery),模擬基因療法注射的程序。

除了AMT-130,UniQure還有另一項B型血友病候選療法,已經接近完成臨床三期試驗,預計在2021年可提交法規申請。

目前在亨丁頓氏舞蹈症的療法領域中,另一個正在茁壯的競爭者為Voyager Therapeutics,其RNA干擾(RNAi)系統療法候選VY-HTT01,和賽諾菲(Sanofi)子公司Genzyme、亨丁頓氏舞蹈症治療倡議基金會(CHDI Foundation)合作,也預計在今年年中,向其投資人說明臨床試驗計畫。

亨丁頓氏舞蹈症是第四號染色體發生基因突變,使得細胞製造異常摺疊版本的亨丁頓蛋白、造成腦內神經細胞的退化與死亡,進而使患者出現生理及認知功能上的退化。

目前全美國共有將近3萬人罹患此疾病,但還沒有療法問世,不過可以透過Lunderbeck公司的Xenazine,以及梯瓦(Teva)的Austedo等藥物,幫助控制亨丁頓氏舞蹈症的異常肢體動作。

 

參考資料:

https://www.biopharmadive.com/news/uniqure-huntingtons-gene-therapy-voyager/580191/