Pfizer/Sangamo公布血友病基因療法最新數據 有效長達一年以上

2020/06/20
Pfizer/Sangamo公布血友病基因療法最新數據 有效長達一年以上
美國時間18日,Sangamo Therapeutics公司和輝瑞(Pfizer)聯合公布了治療嚴重A型血友病的基因療法SB-525的1/2期臨床試驗的最新結果,顯示該基因療法可維持患者血液中凝血因子

Pfizer/Sangamo公布血友病基因療法最新數據 有效長達一年以上(圖片來源:網路)

2020.06.19 環球生技雜誌記者/李林璦 編譯

美國時間18日,Sangamo Therapeutics公司和輝瑞(Pfizer)聯合公布了治療嚴重A型血友病的基因療法SB-525的1/2期臨床試驗的最新結果,顯示該基因療法可維持患者血液中凝血因子VIII(factor VIII)濃度長達一年以上,且沒有出血事件。該數據於世界血友病聯盟(WFH)世界大會上發表。 

此次是更新去年(2019)12月公布的臨床試驗結果,在去年的試驗結果中顯示,所有接受最高劑量3e13 vg / kg的SB-525治療的5名患者,血液中凝血因子VIII的濃度均達到正常範圍。 

而最新的數據顯示,接受3e13 vg / kg高劑量治療的患者可自行產生最重要的蛋白質,凝血因子VIII的濃度維持長達61週,且沒有患者發生出血事件或需要輸注凝血因子VIII。 

SB-525是由Sangamo開發,為一款基於重組AAV6載體的基因療法。先前已獲得美國FDA授予孤兒藥物,並在2017年5月與Pfizer達成5億4500萬美元的合作協議,而後又獲得快速通道和再生醫學進階療法(RMAT)稱號,該藥物也獲得了歐洲藥品管理局的孤兒藥產品認證。 

輝瑞罕病研究部門研發長Seng Cheng表示,該基因療法可為A型血友病患者提供長期的解決方案,輝瑞和Sangamo計劃在今年下半年進行於臨床3期試驗開始給藥。 

而在輝瑞發布數據的前一天,競爭者BioMarin Pharmaceutical宣布其Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)基因治療在A型血友病患者的1/2期臨床數據。美國食品藥品監督管理局(FDA)正在審查BioMarin基因治療的生物製劑許可申請,​​並有望在8月獲批。 

BioMarin的數據在進行了凝血因子VIII預防性治療6e13 vg / kg劑量組別的6名研究參與者中,顯示基因治療可讓出血持續減少,在未進行凝血因子VIII預防性治療的患者身上,單次Roctavian治療可使出血發作(bleeding episodes)減少90%以上,而該臨床試驗到目前追蹤了四年,是A型血友病基因治療中最長的臨床試驗。 

參考資料:https://www.biospace.com/article/pfizer-and-sangamo-update-gene-therapy-data-in-hemophilia-a-ahead-of-phase-iii-study/

延伸閱讀:Pfizer 血友病基因療法 1/2期試驗佳 縮短競爭者BioMarin距離