藥華藥P1101臨床 期中成果積極 提早結束收案

2020/06/16
藥華藥P1101臨床 期中成果積極 提早結束收案
昨(15)日,藥華藥(6446)指出,其P1101長效干擾素臨床試驗的期中分析結果積極,並於第25屆歐洲血液學年會上發表。本次期中分析結果顯示,相對於單一放血治療,P1101的療效更具優勢,低風險紅血

藥華藥P1101臨床 期中成果積極 提早結束收案(攝影/李林璦)

2020.06.15 環球生技雜誌記者/李林璦

昨(15)日,藥華藥(6446)指出,其P1101長效干擾素臨床試驗的期中分析結果積極,並於第25屆歐洲血液學年會(European Hematology Association, EHA 25)上發表。本次期中分析結果顯示,相對於單一放血治療,P1101的療效更具優勢,低風險紅血球增生腫瘤(PV)病患可提早使用以避免疾病持續惡化,因此指導委員會與安全監測委員會(DSMB)建議停止招收新病患,提早結束臨床試驗。 

該期中成果由有MPN教父之稱的義大利血液學教授Tiziano Barbui博士於歐洲血液學年會上發表,該臨床試驗在義大利21間醫學中心進行,原預計招收150位病患,本次試驗期中分析是根據100位病患之臨床試驗數據。 

傳統上針對低風險PV病患,一般採用消極的放血加上低劑量阿斯匹靈療法以維持正常血容比(Hct<45%),事實上患者疾病是持續惡化中,而此次臨床試驗,Barbui評估採用每月強迫放血加上阿斯匹靈、再加上每兩周施打P1101(100mcg),對照僅採用每月強迫放血加上阿斯匹靈治療,主要療效指標為比較以上兩種治療方式是否足以使血容比維持在45%以下,及避免疾病持續惡化(即血栓形成、出血、進行性白血球增多,有症狀或極度血小板增多,有症狀的脾腫大或其他不受控制之症狀)。 

第一年數據中顯示,P1101組和僅用傳統的消極放血治療相比,P1101組疾病完全沒有惡化(0%),相對於對照組,疾病出現惡化的病人第一年已達8%。複合式主要療效指標(Composite primary endpoint)大幅超標(p=0.008; Odds Ratio, 3.5 (95% CI, 1.3-10.4))。 

在減少患者放血次數及改善生活品質方面,本次臨床試驗結果在統計分析結果達顯著意義。藥華指出,由此試驗結果來看,P1101的適應症,有望擴大使用於治療60歲以下且無血栓病史之低風險PV病患族群。 

另外,雖然次要療效指標要在試驗結束後才進行評估,但從初步的結果可以看出,經過一年之後對照組(57%)的放血次數比P1101組(43%)多,並能在治療後六個月開始看到明顯差異 (p=0.024)。 

此外,透過MPN症狀評估表評估症狀的改善,在10個評估項目中,P1101組患者的症狀減輕了21%,改善了7個症狀;而對照組的症狀加重了10%,有一半的症狀惡化。在其他次要療效指標中,P1101組能顯著改善脾臟腫大和降低白血球和血小板計數。