CRISPR、Vertex公布基因編輯臨床新數據!鐮刀型、地中海貧血治療成效達15個月

2020/06/16
CRISPR、Vertex公布基因編輯臨床新數據!鐮刀型、地中海貧血治療成效達15個月
於2017年底結盟、攜手將CRISPR/Cas9基因編輯推向臨床試驗的兩家公司CRISPR、Vertex,於上週的線上會議中,公布最新臨床治療追蹤結果,其與貧血相關的指標皆回升、效果可達15個月。

CRISPR、Vertex公布基因編輯臨床新數據!鐮刀型、地中海貧血治療成效達15個月 (圖片來源:網路)

2020.06.16 環球生技雜誌 / 記者 吳培安 編譯 

於2017年底結盟、攜手將CRISPR/Cas9基因編輯推向臨床試驗的兩家公司:CRISPR Therapeutics與Vertex Pharmaceuticals,於上週歐洲血液學會的線上會議中,公布最新臨床治療追蹤結果。其宣稱,首批接受一次性基因編輯療法CTX001的鐮刀型血球症(sickle cell disease)和β型海洋性貧血症(beta thalassemia)患者,其與貧血相關的指標皆回升、顯現治療效益,且可長達15個月。

在上週舉辦的歐洲血液學會線上會議中,CRISPR和Vertex發表最新的數據,並指出在2名接受治療的β型海洋性貧血症患者中,第一位接受CTX001後、追蹤15個月以上,其血紅素(hemoglobin)、胎兒血紅蛋白(fetal hemoglobin)、表現胎兒血紅蛋白的紅血球(erythrocytes expressing fetal hemoglobin, F-cells)等重要的生物標誌總量都增加了。

另一位追蹤5個月治療成效的β型海洋性貧血症患者,其測得的血紅素、F-cell和第一位患者在9個月時的濃度相近、或是更高。

此外,兩間公司稱,雖然兩位患者在治療過程中經歷2次嚴重副作用事件,但他們認為這兩次副作用應與CTX001無關。

另一方面,CRISPR和Vertex也透露了1位鐮刀型紅血球患者,在經過治療後追蹤9個月的結果。相較於在第4個月的讀數,雖然該患者的胎兒血紅蛋白略為減少,但血紅素和F cell的量都上升了,符合有效的標準。

CRISPR和Vertex認為,這些成果顯示CTX001能對患者產生有意義的影響。這2位β型海洋性貧血症患者,過去每年分別需要接受34單位、61單位的紅血球注射,其中接受34單位的該名患者,在過去兩年甚至接受了33次的輸血,但現在不需要接受輸血。

而該名參與試驗的鐮刀型血球患者,過去每年平均遇到7次血管阻塞危機(vaso-occlusive crisis),但在過去9個月以來,該名患者沒有出現血管阻塞危機。

團隊也表示,雖然因為新冠肺炎疫情的關係,臨床數據蒐集受到阻礙,位在美國、歐洲的造血幹細胞移植管理機構暫時停止,不過有些機構現在已經重新啟動。

兩間公司稱,雖然重新啟動的腳步緩慢,但兩家公司仍會在未來持續公布更多相關數據。在疫情造成衝擊之前,研究團隊已經在另外3位β型海洋性貧血症患者、1位鐮刀型血球患者施用CTX001。

CTX001的原理是藉由取出患者自體的造血幹細胞、利用CRISPR/Cas9系統進行基因編輯,再注射回患者體內,其產生的胎兒血紅蛋白能夠維持更久的存活期,以替代患者自身的鐮刀型紅血球、以及β型海洋性貧血存活期較短的胎兒血紅蛋白。

 

參考資料:

https://www.fiercebiotech.com/biotech/crispr-and-vertex-show-durability-gene-editing-therapy