AZ衍生公司Viela 首款自體免疫罕病新藥獲FDA批准

2020/06/15
AZ衍生公司Viela 首款自體免疫罕病新藥獲FDA批准
美國時間12日,由Viela Bio開發的泛視神經脊髓炎(NMO spectrum disorders, NMOSD)新藥Uplizna (inebilizumab-CDON),終獲美國食品藥物管理局

AZ衍生公司Viela 首款自體免疫罕病新藥獲FDA批准 (圖片來源:網路)

2020.06.15環球生技雜誌/記者 巫芝岳 編譯

美國時間12日,由Viela Bio開發的泛視神經脊髓炎(NMO spectrum disorders, NMOSD)新藥Uplizna (inebilizumab-CDON),終獲美國食品藥物管理局(FDA)批准;此為該罕見疾病獲FDA批准的第2款藥物,也是Viela Bio 2018年從阿斯特捷利康(AstraZeneca, AZ)子公司MedImmune衍生出來後,第一款獲批的藥物。

Uplizna獲批用於水通道蛋白4 (anti-AQP4)抗體陽性的成年NMOSD患者(約佔該疾病患者的80%),且已獲FDA的突破性療法和孤兒藥資格,而批准主要基於臨床第2/3期試驗N-Momentum的結果。

這項共納入230人、雙盲、有安慰劑對照的試驗中,患者每6個月接受一劑Uplizna或安慰劑;結果顯示,anti-AQP4抗體呈陽性的患者中,接受藥物治療組有89%疾病無復發,而安慰劑組則為58%。

試驗的次要終點也顯示出統計學上意義的改善,包括疾病相關情形住院減少等。Uplizna最常見的不良反應為尿道感染、鼻塞、關節僵硬、頭痛等。

FDA藥物評估和研究中心神經科學辦公室主任Billy Dunn表示,FDA直到去年才批准第一項NMOSD藥物(Alexion Pharmaceuticals的Soliris),而第二款藥物Uplizna的出現,也代表各界持續在為該罕見疾病努力中。

Viela Bio執行長Bing Yao表示,相當感謝參與研究的患者和合作夥伴,也為Uplizna有機會幫助成千上萬的NMOSD患者感到自豪。

NMOSD為自體免疫中樞神經系統發炎性疾病,其症狀類似多發性硬化症,因此曾被認為是另一型的多發性硬化症。患者會因視神經發炎而導致視覺喪失、發生急性橫貫性脊髓炎(transverse myelitis)等症狀,若未適當處置,最終可能因呼吸衰竭而死亡。

Viela Bio於2018年,帶著AZ公司的6項資產和2億5千萬美元自AZ拆分出來;並在去年8月底,以1億5000萬美元的募資申請首次公開發行(IPO)。該公司專攻包括重症肌無力、薛格連氏症候群(sjogren’s syndrome)、NMOSD等。

參考資料:https://www.biospace.com/article/fda-greenlight-s-viela-bio-s-uplizna-for-rare-neuroinflammatory-autoimmune-disorder/