FDA CBER新興療法主任Wilson Bryan:細胞/基因療法科學演進快 促進跨域溝通、彈性調

2020/06/09
FDA CBER新興療法主任Wilson Bryan:細胞/基因療法科學演進快 促進跨域溝通、彈性調
美國時間8日,BIO 2020大會首日線上數位論壇展開,其中細胞治療(cell therapy)、基因治療(gene therapy)等新興療法在全球的發展,也成為生物創新趨勢的熱門議題之一。

 
2020.06.09 環球生技雜誌 / 記者 吳培安

美國時間8日,BIO 2020大會首日線上數位論壇展開,其中細胞治療(cell therapy)、基因治療(gene therapy)等新興療法在全球的發展,也成為生物創新趨勢的熱門議題之一。

FDA CBER新興療法主任 Wilson Bryan:細胞/基因療法科學演進快 促進跨域溝通、彈性調整法規為關鍵

在上午場的「與時間賽跑:將新穎細胞與基因治療推向市場」論壇中,邀請到美國FDA生物製劑評估研究中心(CBER)組織與新興療法辦公室主任Wilson Bryan、富士軟片旗下FUJIFILM Irvine Scientific企業合規與品質長Marlin Frenchette、Gilead法規政策與情報全球負責人Heidi Marchand、楊森(Janssen)再生醫療與先進療法暨CAR-T與微生物體研發副主任Snehal Naik共同討論。

Bryan表示,FDA當前同時積極推動與新冠肺炎(COVID-19)相關的核准,因此在其他療法的核准進度可能會延遲。他也強調,細胞/基因治療相關的科學雖然相當早期,但在短短幾年內快速進展,法規也在快速調適中。

Bryan也指出,目前細胞/基因治療在動物實驗的長期追蹤上,已經顯現出一些有趣的結果,雖然對患者的意義還不明朗,但FDA會持續隨著科學的演進,持續更新指引(guidance)的編纂。另一方面,Marchand也提及,對於沒有對照組的細胞/基因治療臨床試驗,真實世界證據(Real World Evidence)的重要性將會越來越高。

而在細胞/基因治療的製造議題上,四位專家皆同意:療法候選在早期研究階段時,就必須要將後續的製造配套納入考量,才能節省後續的時間與成本。此外,合作(collaboration)與溝通(communication)不限於產業之間,生技公司也應該和法規單位、製造商分享經驗,才能更快促進法規協和(harmony)與謀合(convergence)。

 

羅氏大藥廠 James Sabry:細胞/基因療法將成未來療法主流 

下午場的「次世代醫療:細胞治療、基因治療與其之外」論壇中,邀請到三位投身次世代醫療的公司,包括羅氏大藥廠(Roche)合作全球代表James Sabry、基因療法公司Spark Therapeutics技術長Federico Mingozzi、T細胞受體(TCR)相關療法公司Adaptive Biotechnologies技術長暨共同創辦人Harlan Robins共同討論。

Spark和Adaptive皆已與羅氏大藥廠建立合作。2019年2月,羅氏旗下生技大廠基因泰克(Genentech)達成癌症患者個人化細胞治療研發商化的合作,其前期金、里程金合計上看21億美元;同年12月,羅氏也完成48億美元收購Spark、將其全球首個遺傳性失明疾病之基因療法Luxturna收入麾下。

三位與談人皆同意,雖然小分子藥還會維持優勢好一陣子,但局勢總有一天會改變。細胞/基因療法具備成為主流療法(dominated therapies)的巨大潛能,未來可能抗體藥、小分子藥都得讓位。

Sabry表示,小藥廠最適合開發給特定疾病的技術平台,而Spark、Adaptive就是範例;大藥廠也應該要勇於挑戰難度高的新興療法,雙方再結成夥伴關係,否則有新興療法可用的未來世界就會來得更晚。

Sabry進一步指出,如何將正常的基因更好的遞送到患者體內的細胞中、替換致病的基因,會是重大的挑戰。他表示,病毒是大自然中最有效率傳遞基因的載體(vectors),不過未來20~40年的醫療願景中,除了腺相關病毒(adeno-associated virus, AAV),應該還要發展出一個將基因傳送到細胞內的機制庫(mechanism library),針對患者的特性來遞送基因,例如胞外體(exosome)就是AAV以外的載體好選項。

三位與談人也認為,次世代醫療的發展雖然也受到COVID-19的影響,卻也證明在緊密合作之下,學術發表、產學跨界合作其實可以比以前還要快,更快找出真正重要的目標,期盼在未來疫情過去之後,新興療法的研發能以更高的效率推進。