FDA法規監管主任Jim Shehan:盼《21世紀醫療法案》2.0版納入新科技

2020/06/09
FDA法規監管主任Jim Shehan:盼《21世紀醫療法案》2.0版納入新科技
美國時間(8)日,BIO 2020大會盛大展開,第一天的線上數位論壇就專注於新冠肺炎、基因治療與孤兒藥等多面向議題。其中更以「新一代的孤兒藥獎勵措施」為題,匯聚了多位專家一同為目前美國國會考慮更新的

BIO 2020大會盛大展開,首日以「新一代的孤兒藥獎勵措施」為題匯聚專家一同探討。(圖片來源:BIO影片截圖)

2020.06.09 環球生技雜誌記者/李林璦

美國時間(8)日,BIO 2020大會盛大展開,第一天的線上數位論壇就專注於新冠肺炎、基因治療與孤兒藥等多面向議題。其中更以「新一代的孤兒藥獎勵措施」為題,匯聚了多位專家一同為目前美國國會考慮更新的《21世紀醫療法案》(21st Century Cures Act)提出建言,另外更邀請到專注於基因治療的公司Bluebird Bio執行長Nick Leschly為大家介紹創新基因治療的收費方式與現況。

FDA法規監管主任Jim Shehan

FDA法規監管主任Jim Shehan

  • FDA法規監管主任Jim Shehan:盼新版《21世紀醫療法案》納入新科技 

FDA的法規監管主任Jim Shehan針對孤兒藥的現況進行說明,1983年推出孤兒藥法案(Orphan Drug Act),規定在美國境內目標治療疾病罹病人數少於20萬人,即有機會獲得孤兒藥資格認定,自法案通過至2018年,FDA批准的數量逐步上升已有7400件被認定為孤兒藥,超過503款藥物,以及731種適應症。 

近年來,被批准的藥物中有40-50%是孤兒藥,預測2020-2024年間,全球孤兒藥銷售額將增長13%,成為非孤兒藥的兩倍,並預估2024年全球孤兒藥的銷售額將高達2500億美金,且在2017年的一項研究中顯示,上市公司在獲得孤兒藥認定後,公司股價平均會上升3.36%。 

Shehan 指出,FDA批准孤兒藥的原則,通常是在符合安全性、有效性以及對病人有益的基礎上,在2018年美國政府責任署(Government Accountability Office, GAO)針對FDA孤兒藥計畫所提出的報告中,GOA認為FDA並沒有確認孤兒藥的適應症在美國的患者是否在20萬人以下,同時指出對於高藥價感到擔憂,此外,在2017年時,FDA將孤兒藥的稅收抵減(Orphan Drug Tax Credit, ODTC)從50%減少至25%,也引起各大藥廠議論。 

事實上,至今仍有95%的罕見疾病沒有療法,然而現今科技發展飛速,許多改變正在發生,數位醫療、真實世界數據(RWE)等均有望能有所助益,隨著國會正在考慮更新《21世紀醫療法案》(21st Century Cures Act),希望能將更多新科技納入新版的《21世紀醫療法案》中。 

Retrophin財務長Laura Clague

Retrophin財務長Laura Clague

  • Retrophin財務長Laura Clague:孤兒藥獎勵措施應跟上時代進步的步伐

 Retrophin的財務長Laura Clague介紹,Retrophin總部位於聖地牙哥,專注於研發罕見疾病藥物,目前已經有4款藥物獲批,提供給罕見腎臟病與肝臟病患者使用。 

Clague指出,就像先前說的,仍有95%的罕見疾病沒有療法可用,因此藥廠要投入孤兒藥開發的賭注十分大,身為財務長,是否要繼續罕病研究,不僅僅只掌握在投入金額、成功率等數字上,Retrophin更重視讓患者發聲,患者的意見是Retrophin選擇如何推進藥物研發計畫或選擇合作夥伴的關鍵之一。 

Clague表示,ODTC制度在2017年被減少一半,雖然沒有統計確切的影響數據,但很顯然地會影響到各藥廠在罕病研發上的決策。而研發滿足罕病中的未滿足的臨床需求,需要更多獎勵措施,而很令人高興的是,今年三月提出了H.R.6238法案,將恢復ODTC制度,十分希望國會能通過該法案。 

Clague呼籲,雖然以病人為中心的藥物開發(Patient-Focused Drug Development, PFDD)數量正在成長,但仍然不足以滿足罕病的臨床需求,期盼國會在新版的《21世紀醫療法案》中,至少應保留現有的孤兒藥獎勵措施,多讓公部門與產業在早期達成合作,建立正確的獎勵制度,不要僅專注於修改稅收優惠政策。 

罕病通常發現與診斷平均要花7年的時間,Clague希望能減少罕病診斷前的煎熬時間,並認為基因體定序技術相信擁有巨大的潛力,建議在新版的《21世紀醫療法案》中,應該為所有新生兒提供一個完整的基因體模板,可讓醫師大幅縮短病患的診斷歷程,及早讓病患接受治療,Clague指出,目前每年有400萬新生兒,但新生兒篩檢多年來卻沒有隨時代進步而更新。

Bluebird Bio執行長Nick Leschly

Bluebird Bio執行長Nick Leschly

  • Bluebird Bio執行長Nick Leschly─為創新基因治療收費模式打頭陣

Bluebird Bio的執行長Nick Leschly介紹了Bluebird基因治療的收費策略,如何讓患者能獲得治療並負擔得起療法的費用。 

Bluebird是一家專注於基因治療的公司,目前在歐洲已獲EMA批准,可以基因療法Zynteglo治療輸血依賴型β-地中海貧血症(transfusion-dependent beta-thalassemia,TDT),在美國則有與必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb, BMS)合作研發針對多發性骨髓瘤的CAR-T療法,正計劃在2020年7月底重新提交BLA申請。 

Leschly表示,該收費策略擁有四大目標:

  1. 調整與其它治療相當價格─患者可在治療後終生擁有良好的生活品質。
  2. 分散風險─若治療有效患者才付費,總體治療費用平均分為五年支付,而當經治療、支付完第一年後,若治療無效,第二至第五年的費用就不需支付。
  3. 患者可負擔費用─治療費用分五年支付,且費用不會隨著消費者物價指數(CPI)改變而改變。
  4. 醫療衛生系統可負擔費用─患者不需重複繳費。 

當被問到目前在歐洲進行基因治療的障礙時,Leschly指出,最大的障礙是人們還無法適應這種支付方式,現在的支付形式為無論治療有效或無效,都需要支付費用,因此現今社會的系統還無法接受這種一次性治療的藥物,雖然不可否認治療價錢很高,但治療後所帶來的生命價值更高,希望Bluebird能成為火車頭,為後人建立一條漂亮的軌道,讓更多人知道這樣的支付方式才是真正合理。